Données précliniques

Des études non cliniques visant à déterminer l'efficacité de Kovaltry sur des modèles de souris atteints d'hémophilie A ont permis de mettre en évidence la restauration de l'hémostase. Les examens précliniques de la sécurité d'emploi, la toxicité aiguë, la toxicité après une administration répétée et la génotoxicité n'ont pas permis d'émettre des réserves quant à la sécurité d'emploi chez l'homme.
Le développement embryonnaire/fœtal n'a pas fait l'objet d'études expérimentales sur l'animal, car le facteur VIII est une protéine endogène de substitution et en outre, la population de patients est essentiellement masculine.
Pour les études sur la toxicité en cas d'administration répétée, on n'a pas observé d'effet sur les organes masculins de reproduction. Aucun effet de cette protéine endogène n'a été constaté sur la fertilité humaine.
Le test de dépistage sur lignées cellulaires de lymphome de souris n'a mis en évidence aucune génotoxicité de Kovaltry.
Aucune étude de carcinogénicité n'a été menée, parce que le facteur VIII est une protéine endogène de substitution et le facteur VIII recombinant ne démontre en aucun cas un potentiel génotoxique ou carcinogène.
Dans le cadre d'études impliquant l'administration de doses uniques et multiples à des rats, des lapins et des chiens, aucune toxicité n'a été mise en évidence pour les doses qui étaient plusieurs fois supérieures à la dose clinique recommandée (rapportée au poids corporel).