Propriétés/Effets

Code ATC
J06BA01
Classe pharmacothérapeutique: sérums immuns et immunoglobulines: immunoglobulines, humaines normales, pour administration extravasculaire.
Mécanisme d'action
L'immunoglobuline humaine contient essentiellement des immunoglobulines de type G (IgG), qui représentent un large spectre d'anticorps contre les agents infectieux.
L'immunoglobuline humaine contient les anticorps IgG présents dans la population normale. En général, elle est préparée à partir de pools de plasma humain provenant d'un minimum de 1 000 dons. La répartition de ses sous-classes d'IgG est proportionnelle à celle du plasma humain natif.
Pharmacodynamique
Des doses appropriées de ce médicament sont susceptibles de ramener à une valeur normale des taux d'IgG anormalement bas.
Efficacité clinique
L'efficacité clinique de CUVITRU a été étudiée dans deux études prospectives non contrôlées multicentriques de phase 2/3 chez les patients adultes et pédiatriques atteints de PID. L'étude pivotale 170903, qui a été menée en Europe, a été réalisé pour évaluer l'efficacité de CUVITRU si administré à des mêmes doses hebdomadaires comme la préparation IG utilisé précédemment. Dans l'étude de support 170904, qui a été menée en Amérique du Nord, les sujets ont reçu CUVITRU à une dose adaptée tenant compte de la biodisponibilité réduite des IGSC, avec laquelle des expositions similaires d'immunoglobulines sous-cutanées ou intraveineuses ont été atteints.
Dans l'étude 170903 CUVITRU a été administré à 48 sujets (2 à 67 ans) à une dose de 0,125 ± 0,042 g/kg/semaine (moyenne ± écart-type) pendant une durée médiane de traitement de 358 jours (min. 127 – max. 399 jours). Un total de 2349 perfusions de CUVITRU ont été administrés dans cet essai clinique. 45/48 sujets ont terminé l'étude, y compris 23/25 sujets âgés de 2 à <18 ans. Le point estimé du taux annuel d'infections graves aiguës validées bactériennes (VASBI) était de 0,022 (limite supérieure de l'intervalle de confiance de 99%: 0,049).
Dans l'étude 170904 CUVITRU a été administré à 74 patients avec une dose moyenne de 0,222 ± 0,071 g/kg/semaine pour une durée médiane de 380,5 jours (min. 30 – max. 629 jours). Un total de 4327 perfusions de CUVITRU ont été administrés dans cet essai clinique. 67/74 des sujets traité avec CUVITRU ont terminé l'étude, y compris 20/21 sujets âgés de 2 à <16 ans. Le point estimé du taux annuel d'infections bactériennes graves aiguës validé (VASBI) était à 0,012 (limite supérieure de l'intervalle de confiance de 99%: 0,024).
Dans une analyse post-hoc de l'étude CANCUN, l'analyse de sous-groupes a montré que 71 patients administraient CUVITRU au moyen d'une pompe et 54 patients procédaient à l'administration manuelle. Malgré les différences observées au niveau des paramètres de perfusion (p.ex. durée, fréquence, nombre de sites de perfusion et volumes de perfusion) et de la posologie, les taux résiduels d'IgG médians (ainsi que les fourchettes) étaient semblables au bout de 12 mois (9,1 [8,3-11,0] g/l, resp. 8,6 [7,9-10,6] g/l) pour les sous-groupes avec administration manuelle et administration au moyen d'une pompe. Trois patients dans chaque sous-groupe (administration manuelle et administration au moyen d'une pompe) ont rapporté une infection bactérienne sévère aiguë; non validée (IBSA).