Mises en garde et précautions

Il est recommandé de surveiller régulièrement la fonction rénale, les paramètres échocardiographiques et les marqueurs biochimiques (tous les 6 mois) des patients chez lesquels un traitement par migalastat a été instauré ou qui passent sous migalastat. En cas d’aggravation clinique significative, une évaluation clinique plus approfondie ou un arrêt du traitement par Galafold doit être envisagé.
Galafold n’est pas indiqué chez les patients porteurs de mutations non sensibles (voir la rubrique «propriétés/effets»).
Aucune baisse de la protéinurie n’a été observée chez les patients traités par Galafold. Galafold n’est pas recommandé chez les patients présentant une insuffisance rénale sévère définie par un DFG inférieur à 30 ml/min/1,73 m2 (voir la rubrique «pharmacocinétique»).
Des données limitées suggèrent que l’administration concomitante d’une dose unique de migalastat et d’un traitement enzymatique substitutif standard par perfusion multiplie l’exposition à l’agalsidase par un facteur pouvant atteindre 5. Cette étude indique aussi que l’agalsidase n’a pas d’effet sur la pharmacocinétique du migalastat. Galafold n’est pas destiné à être utilisé en association avec un traitement enzymatique substitutif.
Enfants et adolescents
Les gélules de 123 mg de migalastat ne sont pas destinées aux enfants (≥ 12 ans) pesant moins de 45 kg (voir rubrique «pharmacocinétique»).