Posologie/Mode d’emploi

Le traitement par KANUMA doit être supervisé par un professionnel de santé ayant l’expérience de la prise en charge des patients atteints d’un déficit en LAL, d’autres maladies métaboliques ou de maladies hépatiques chroniques. KANUMA doit être administré par un professionnel de santé formé capable de prendre en charge les urgences médicales.
Afin d’assurer la traçabilité des médicaments biotechnologiques, il convient de documenter pour chaque traitement le nom commercial et le numéro de lot.
Posologie
Il est important d’instaurer le traitement dès que possible après le diagnostic de déficit en LAL.
Pour les instructions concernant les mesures de prévention et la surveillance des réactions d’hypersensibilité, voir section « Mises en garde et précautions ». Après la survenue d’une réaction d’hypersensibilité, un traitement préalable adapté doit être envisagé conformément aux soins de référence (voir section « Mises en garde et précautions »).
Patients présentant un déficit en LAL en progression rapide survenu avant l’âge de 6 mois
La dose initiale recommandée chez les nourrissons (< 6 mois) présentant un déficit en LAL en progression rapide est de 1 mg/kg ou 3 mg/kg en fonction de l’état clinique du patient, administrée sous forme de perfusion intraveineuse une fois par semaine. Une dose initiale de 3 mg/kg doit être envisagée en fonction de la sévérité de la maladie et en cas de progression rapide de la maladie.
Des augmentations de dose doivent être envisagées en cas de réponse sous-optimale à l'aide de critères cliniques et biochimiques, incluant, par exemple, un retard de croissance (en particulier le tour de bras moyen), une augmentation des marqueurs biochimiques (par exemple, transaminases hépatiques, ferritine, protéine C-réactive et paramètres de coagulation), une organomégalie persistante ou s'aggravant, une fréquence accrue d'infections intercurrentes et une aggravation persistante d'autres symptômes (par exemple, gastro-intestinaux) :
- Une augmentation de la dose à 3 mg/kg doit être envisagée en cas de réponse clinique sousoptimale ;
- Une nouvelle augmentation de la dose jusqu'à 5 mg/kg doit être envisagée en cas de réponse clinique sousoptimale persistante.
D'autres ajustements de la dose, tels qu'une réduction de la dose ou une prolongation de l'intervalle d'administration, peuvent être effectués au cas par cas en fonction des objectifs thérapeutiques atteints et maintenus. Dans le cadre d’études cliniques, des doses de 0,35 à 5 mg/kg une fois par semaine ont été étudiées, un patient ayant reçu une dose plus élevée de 7,5 mg/kg une fois par semaine. Les doses supérieures à 7,5 mg/kg n'ont pas été étudiées.
Enfants et adultes présentant un déficit en LAL
La dose recommandée chez les enfants et adultes ne présentant pas de déficit en LAL en progression rapide avant l’âge de 6 mois est de 1 mg/kg administrée sous forme de perfusion intraveineuse une fois toutes les deux semaines. Une augmentation de la dose à 3 mg/kg une fois toutes les deux semaines doit être envisagée en cas de réponse sous-optimale selon des critères cliniques et biochimiques, dont par ex. retard de croissance, persistance d’une absence d’amélioration ou une dégradation des marqueurs biochimiques (par ex. paramètres indiquant une atteinte hépatique (ALAT, ASAT)), paramètres du métabolisme lipidique (cholestérol total, LDL-C, HDL-C, triglycérides), organomégalie persistante ou en aggravation et aggravation persistante d’autres symptômes (par ex. gastro-intestinaux).
Instructions posologiques particulières
Patients présentant des troubles de la fonction hépatique ou rénale
Aucune adaptation posologique n’est recommandée chez les patients présentant une insuffisance rénale ou hépatique au vu des données actuellement disponibles sur la pharmacocinétique et la pharmacodynamie de la sebelipase alfa. Voir section « Pharmacocinétique ».
Enfants et adolescents
L’administration de KANUMA à des nourrissons présentant une défaillance multiviscérale confirmée doit être laissée à la libre appréciation du médecin prescripteur.
Patients en surpoids
La sécurité et l’efficacité de KANUMA chez les patients en surpoids n’ont pas fait l’objet d’une évaluation approfondie et par conséquent, aucune autre recommandation posologique ne peut être donnée pour ces patients à l’heure actuelle.
Patients âgés (≥ 65 ans)
La sécurité et l’efficacité de KANUMA n’ont pas été évaluées chez les patients âgés de plus de 65 ans et aucune autre recommandation posologique ne peut être donnée pour ces patients (voir section « Propriétés/Effets »).
Mode d’administration
KANUMA est destiné uniquement à un usage intraveineux (i.v.).
Le volume total à perfuser doit être administré en 2 heures environ. Une perfusion en 1 heure peut être envisagée pour les patients recevant une dose de 1 mg/kg après confirmation d’une tolérance correspondante du médicament. (Pour les volumes de perfusion recommandés, voir section « Remarques particulières »). La durée de perfusion peut être prolongée en cas d’augmentation de dose.
KANUMA doit être administré à travers un filtre de 0,2 μm (voir « Remarques concernant la manipulation » dans la section « Remarques particulières »).
Pour les instructions concernant la dilution du médicament avant administration, voir la section « Remarques concernant la manipulation » dans la section « Remarques particulières ».