Posologie/Mode d’emploi

Spinraza ne doit être administré que dans des centres hospitaliers spécialisés dans les maladies neuromusculaires. Le traitement par Spinraza ne doit être instauré que par un médecin expérimenté dans le diagnostic et la prise en charge de patients atteints d'amyotrophie spinale et dans l'exécution de ponctions lombaires.
La décision de traiter doit être fondée sur l'évaluation au cas par cas par un spécialiste du bénéfice escompté du traitement pour le patient en question et doit être envisagée au regard des risques éventuels du traitement par le nusinersen pour le patient. L'ampleur de l'amélioration attendue chez un patient donné dépend de son état clinique au début du traitement. Le degré d'efficacité diffère entre les phénotypes en raison du potentiel de changement des différentes populations (voir «Efficacité clinique»).
Les patients présentant une hypotonie et une insuffisance respiratoire sévères à la naissance, chez lesquels Spinraza n'a pas été étudié, ne bénéficieront vraisemblablement pas de manière cliniquement significative du traitement en raison du déficit grave en protéine SMN.
Les patients atteints d'une SMA de type IV, ayant présenté des symptômes seulement à l'âge adulte, n'ont pas été inclus dans le programme de développement clinique.
Les données cliniques relatives à l'efficacité et à la sécurité suggèrent fortement d'initier le traitement par le nusinersen aussi rapidement que possible après l'apparition des symptômes ou le diagnostic génétique de SMA. Cette recommandation s'appuie sur la diminution progressive rapide observée dans le cadre d'études longitudinales et sur les observations réalisées dans les groupes témoins des études CS3B et CS4.
Posologie usuelle
La dose recommandée est de 12 mg (5 ml) par administration. Le traitement par Spinraza doit débuter le plus tôt possible après le diagnostic, avec 4 doses de charge aux jours 0, 14, 28 et 63.
Une dose d'entretien doit ensuite être administrée une fois tous les 4 mois (voir «Instructions posologiques particulières»).
Durée du traitement
Il n'existe pas de donnée sur l'efficacité à long terme de ce médicament. La nécessité de la poursuite du traitement doit être évaluée régulièrement et envisagée au cas par cas en fonction du tableau clinique et de la réponse du patient au traitement.
Instructions posologiques particulières
1.La solution doit faire l'objet d'un examen visuel avant son utilisation. Seules les solutions limpides, incolores et exemptes de particules peuvent être utilisées. L'utilisation de filtres externes n'est pas nécessaire.
2.Spinraza doit être préparé et administré dans des conditions d'asepsie.
3.Selon l'état clinique du patient, une sédation peut éventuellement être nécessaire pour administrer Spinraza.
4.L'échographie (ou une autre technique d'imagerie) peut être envisagée pour guider l'injection intrathécale de Spinraza, en particulier chez les jeunes patients et chez les patients présentant une scoliose.
5.Avant l'administration de Spinraza, il est recommandé de prélever un volume de liquide cérébro-spinal équivalent au volume de Spinraza à injecter.
6.Spinraza est administré par injection intrathécale en bolus en 1 à 3 minutes à l'aide d'une aiguille pour rachianesthésie. L'injection ne doit pas être effectuée aux zones cutanées présentant des signes d'infection ou d'inflammation.
7.Les restes de solution non utilisée se trouvant dans le flacon doivent être éliminés.
Patients présentant des troubles de la fonction hépatique
Spinraza n'a pas été étudié chez les patients avec des atteintes de la fonction hépatique. Spinraza n'est pas métabolisé dans le foie par le système enzymatique du cytochrome P450; il est donc peu probable qu'un ajustement posologique soit nécessaire chez les patients avec des atteintes de la fonction hépatique (voir «Interactions»).
Patients présentant des troubles de la fonction rénale
Spinraza n'a pas été étudié chez les patients avec des atteintes de la fonction rénale.
Enfants et adolescents
Spinraza a été étudié chez les nouveau-nés et les patients jusqu'à l'âge de 15 ans (âge au début de l'étude) (voir «Efficacité clinique»).
Adultes
Les données d'études cliniques disponibles chez les patients âgés de plus de 18 ans proviennent d'un petit nombre de sujets (n = 7) ayant débuté un traitement par le nusinersen à l'adolescence et ayant été suivis jusqu'à l'âge adulte. On ne dispose d'aucune donnée d'études cliniques portant sur un début du traitement à l'âge adulte. Il existe toutefois des données concernant l'utilisation clinique après la mise sur le marché chez des patients adultes atteints de SMA.
Patients âgés
On ne dispose d'aucune donnée d'études cliniques chez les patients de plus de 65 ans.
Administration retardée ou omission d'une dose
En cas d'omission ou de report de l'administration d'une dose de charge ou d'entretien, Spinraza doit être administré selon le schéma présenté dans le Tableau 1 ci-dessous.
Tableau 1: Recommandations en cas de report ou d'omission d'une dose

* Après avoir observé les recommandations ci-dessus, poursuivre l'administration des doses d'entretien tous les 4 mois.
Mode d'administration
Spinraza est destiné à l'utilisation par voie intrathécale par ponction lombaire.