Effets indésirables

Résumé du profil de sécurité
Les effets indésirables chez les patients (adultes et enfants) traités par l’acide chénodésoxycholique sont généralement d’intensité légère à modérée. Les principaux effets observés sont présentés dans le tableau ci-dessous. Les événements étaient transitoires et n’ont pas interféré avec le traitement.
Tableau des effets indésirables
Les effets indésirables sont classés par classes de systèmes d’organes, selon la convention suivante: très fréquents (≥1/10), fréquents (<1/10, ≥1/100), occasionnels (<1/100, ≥1/1000), rares (<1/1000, ≥1/10’000), très rares (<1/10’000) ) et fréquence indéterminée (ne peut être estimée sur la base des données disponibles).

Description de certains effets indésirables
Dans deux études non-interventionnelles portant sur l’acide chénodésoxycholique, trois effets indésirables ont été rapportés au total chez 3 patients sur 63 (population évaluable pour la sécurité). Aucun de ces effets indésirables n’était grave. Un cas de constipation intermittente légère a été observé chez un adulte et un autre cas chez un enfant. Décrit dans la rubrique ci-dessous, un cas d’effets indésirables hépatiques a été observé chez un nourrisson de 2 semaines dont la XCT a été diagnostiquée.
Population pédiatrique
Dans deux études non-interventionnelles portant sur l’acide chénodésoxycholique, un total de 14 patients pédiatriques atteints de XCT ont été traités par l’acide chénodésoxycholique : 1 nourrisson (0 à < 2 ans), 6 enfants (2 à < 12 ans) et 7 adolescents (12 à < 18 ans). Tous les patients pédiatriques ont reçu une dose initiale de 15 mg/kg/jour.
Le seul nourrisson recruté a présenté une élévation des tests de la fonction hépatique dans les 6 semaines suivant l’instauration du traitement. La fonction hépatique du nourrisson s’est normalisée suite à l’arrêt temporaire du traitement par l’acide chénodésoxycholique. La supplémentation en acide chénodésoxycholique a été reprise et maintenue à une dose plus faible de 5 mg/kg/jour, sans autres complications.
Ce cas d’effets indésirables hépatiques chez un nourrisson présentait de nombreux facteurs confondants, tels qu’une infection concomitante à paréchovirus, la co-administration de médicaments connus pour affecter la fonction hépatique (aciclovir et phénobarbital) et la présence d’une hyperbilirubinémie à la naissance.
Les informations de sécurité présentées pour les effets indésirables hépatiques proviennent de patients pédiatriques. En raison de la rareté de la XCT, la littérature disponible n’est pas suffisante pour détecter une différence en matière de sécurité de l’acide chénodésoxycholique au sein des groupes d’âge pédiatrique ou entre les patients pédiatriques et les adultes.