Posologie / Mode d’emploi

Le traitement doit être instauré et surveillé par des médecins expérimentés dans la prise en charge de la XCT et des anomalies congénitales de la synthèse des acides biliaires primaires.
Pendant l’instauration du traitement et l'ajustement de la dose, le cholestanol sérique et/ou les alcools biliaires urinaires doivent être surveillés tous les 3 mois jusqu’à atteinte du contrôle métabolique, puis une fois par an. Il convient de choisir la dose d’acide chénodésoxycholique la plus faible capable de réduire efficacement le cholestanol sérique et/ou les alcools biliaires urinaires pour obtenir une concentration normale. La fonction hépatique doit également être surveillée.
L’élévation concomitante des enzymes hépatiques audessus de la normale peut être le signe d’un surdosage. Après la phase d’instauration, le cholestanol, les alcools biliaires urinaires et les paramètres hépatiques doivent être déterminés au moins une fois par an, et la dose ajustée en conséquence. Des analyses complémentaires ou plus fréquentes doivent être réalisées pour surveiller le traitement pendant les périodes de croissance rapide, en cas de pathologie concomitante et pendant la grossesse (voir rubrique « Grossesse / Allaitement »).
En cas d’absence persistante de réponse thérapeutique à la monothérapie par l’acide chénodésoxycholique, d’autres options thérapeutiques doivent être envisagées.
Posologie
Adultes
La dose initiale chez l’adulte est de 750 mg/jour divisée en trois doses, si cela suffit à normaliser le cholestanol sérique et/ou les alcools biliaires urinaires. La dose quotidienne peut ensuite être augmentée par paliers de 250 mg jusqu’à une dose maximale de 1000 mg/jour si le cholestanol sérique et/ou les alcools biliaires urinaires restent élevés.
Population pédiatrique (1 mois à 18 ans)
La dose initiale chez l’enfant est de 5 mg/kg/jour divisée en trois doses. Lorsque la dose calculée n’est pas un multiple de 250, il convient de choisie la dose la plus proche en deçà de la dose maximale de 15 mg/kg/jour, à condition que cela suffise à normaliser le cholestanol sérique et/ou les alcools biliaires urinaires.
Nouveau-nés âgés de moins d’un mois
La sécurité et l’efficacité de l’acide chénodésoxycholique chez les nouveau-nés âgés de moins d’un mois n’ont pas été établies. Des données de sécurité limitées sont disponibles (voir rubrique « Effects indésirables »).
Populations spéciales
Sujets âgés (de plus de 65 ans)
Aucun ajustement de la posologie n’est nécessaire.
Insuffisance rénale
Aucune donnée n’est disponible pour les patients insuffisants rénaux. Aussi, ces patients doivent être étroitement surveillés et la dose de l’acide chénodésoxycholique doit être ajustée individuellement.
Insuffisance hépatique
Aucune donnée n’est disponible pour les patients insuffisants hépatiques. Aussi, ces patients doivent être étroitement surveillés et la dose de l’acide chénodésoxycholique doit être ajustée individuellement.
Mode d’administration
Les gélules d’acide chénodésoxycholique peuvent être prises pendant ou entre les repas. Les gélules doivent être avalées entières avec suffisamment d’eau, à peu près à la même heure chaque jour. Chez les nourrissons et les enfants qui ne peuvent pas avaler de gélules, ces dernières peuvent être ouvertes et le contenu ajouté à une solution de bicarbonate de sodium à 8,4 %. (voir rubrique « Remarques particulières/ Remarques concernant la manipulation »)