Données précliniques

Dans les publications des études de génotoxicité menées avec la mercaptamine, une induction d'aberrations chromosomiques dans des lignées de cellules eucaryotes en culture a été rapportée. Des études spécifiques réalisées avec la mercaptamine n'ont mis en évidence aucun effet mutagène dans le test d'Ames, ni clastogène chez la souris dans le test du micronoyau. Un test bactérien de mutation inverse («test d'Ames») a été réalisé avec le bitartrate de mercaptamine utilisé pour Procysbi, qui n'a montré aucun effet mutagène dans ce test.
Des études de la reproduction ont mis en évidence des effets embryo-fœtotoxiques (résorptions et pertes post-implantatoires) chez des rates recevant une dose quotidienne de mercaptamine de 100 mg/kg/jour et chez des lapines recevant 50 mg/kg/jour. Des effets tératogènes ont été décrits chez le rat lorsque la mercaptamine est administrée durant la période d'organogenèse à la dose de 100 mg/kg/jour.
Cette dose équivaut chez le rat à 0,6 g/m²/jour, ce qui est légèrement inférieur à la dose d'entretien de mercaptamine recommandée en clinique, qui est de 1,3 g/m²/jour. Il a été observé une diminution de la fertilité chez des rats à la dose de 375 mg/kg/jour, dose à laquelle la prise de poids a été retardée. À cette dose, un retard de la prise de poids et une diminution de la survie de la progéniture pendant la période d'allaitement ont également été notés. La mercaptamine à fortes doses perturbe l'allaitement des nouveau-nés par leur mère. Des doses uniques du médicament inhibent la sécrétion de prolactine chez l'animal.
L'administration de mercaptamine à des rats nouveau-nés a entraîné l'apparition de cataractes.
Des doses élevées de mercaptamine, administrées par voie orale ou parentérale, provoquent des ulcères duodénaux chez le rat et la souris, mais pas chez le singe. L'administration expérimentale de ce médicament entraîne une déplétion en somatostatine chez plusieurs espèces. Le retentissement de ce phénomène sur l'utilisation clinique du médicament est inconnu.
Aucune étude de carcinogénicité n'a été menée avec les gélules gastro résistantes de bitartrate de mercaptamine.