Mises en garde et précautions

L'utilisation de doses supérieures à 1,95 g/m2/jour n'est pas recommandée (voir rubrique Posologie/Mode d'emploi).
La mercaptamine orale ne prévient pas les dépôts oculaires de cristaux de cystine; il convient donc de poursuivre l'usage de toute solution ophtalmique de mercaptamine prescrite dans cette indication.
Si une grossesse est diagnostiquée ou prévue, il faut prudemment reconsidérer le traitement et informer la patiente du risque tératogène potentiel de la mercaptamine (voir rubrique Grossesse/Allaitement).
Les gélules entières de Procysbi ne doivent pas être administrées telles quelles aux enfants âgés de moins de 6 ans environ, en raison du risque de fausse route (voir rubrique Posologie/Mode d'emploi).
Fertilité
Des effets sur la fertilité ont été observés dans des études animales (voir rubrique Données précliniques). Une azoospermie a été rapportée chez des hommes atteints de cystinose.
Risques dermatologiques
Chez des patients traités par de fortes doses de bitartrate de mercaptamine à libération immédiate ou d'autres sels de mercaptamine, des lésions cutanées graves ont été rapportées, qui ont répondu à la diminution de la dose de mercaptamine. Les médecins doivent systématiquement surveiller la peau et les os des patients recevant de la mercaptamine.
En cas d'apparition d'anomalies cutanées ou osseuses, la dose de mercaptamine doit être réduite ou arrêtée. Le traitement peut être repris à une dose plus faible sous étroite surveillance, puis faire l'objet d'une titration croissante lente jusqu'à la dose thérapeutique appropriée (voir rubrique Posologie/Mode d'emploi). En cas d'éruption cutanée grave, comme un érythème polymorphe bulleux ou une nécrolyse épidermique toxique, la mercaptamine ne doit pas être administrée à nouveau (voir rubrique Effets indésirables).
Syndrome de type Ehlers-Danlos
Des lésions cutanées et osseuses ressemblant aux résultats cliniques du syndrome de type Ehlers-Danlos ont été signalées chez des patients traités avec des doses élevées de bitartrate de mercaptamine à libération immédiate ou d'autres sels de mercaptamine. Les patients doivent être surveillé afin de déceler l'apparition de lésions cutanées ou osseuses et traitement par Procysbi doit être interrompu en cas d'apparition de celles-ci (voir rubrique Effets indésirables).
Risques gastro-intestinaux
Des ulcères et saignements gastro-intestinaux ont été signalés chez des patients recevant du bitartrate de mercaptamine à libération immédiate. Les médecins doivent rester vigilants pour détecter tout signe d'ulcère et de saignement et doivent informer les patients et/ou les gardes-malades des signes et symptômes d'une toxicité gastro-intestinale grave et des mesures à prendre en cas de survenue.
Des symptômes d'atteinte du tractus gastro-intestinal, tels que des nausées, des vomissements, une anorexie et des douleurs abdominales, ont été associés à la mercaptamine.
Des sténoses iléo-cæcales et du côlon (colopathie fibrosante) ont d'abord été décrites chez des patients atteints de mucoviscidose, qui recevaient de fortes doses d'enzymes pancréatiques sous forme de comprimés avec un enrobage entérique de copolymère acide méthacrylique - acrylate d'éthyle (1:1), un des excipients de Procysbi. Par mesure de précaution, les symptômes abdominaux inhabituels ou les modifications des symptômes abdominaux doivent être médicalement évalués, pour exclure la possibilité d'une colopathie fibrosante.
Risques pour le système nerveux central (SNC)
Des atteintes du SNC, telles que crises d'épilepsie, léthargie, somnolence, dépression et encéphalopathie, ont été associées à la mercaptamine. Si des symptômes affectant le SNC se développent, le patient doit être minutieusement évalué et la dose ajustée si nécessaire. Les patients ne doivent pas participer à des activités potentiellement dangereuses, jusqu'à ce que les effets de la mercaptamine sur leurs performances psychiques soient connus (voir rubrique Effet sur l'aptitude à la conduite et l'utilisation de machines).
Leucopénie et fonction hépatique anormale
La mercaptamine a parfois été associée à une leucopénie réversible et une fonction hépatique anormale. Par conséquent, la numération de la formule sanguine et la fonction hépatique doivent être surveillées.
Hypertension intracrânienne bénigne
Des cas d'hypertension intracrânienne bénigne (ou de pseudotumeur cérébrale (PTC)) et/ou de papillœdème, associés au traitement par le bitartrate de mercaptamine ont été rapportés; ils se sont résorbés après adjonction d'un traitement diurétique (expérience acquise après commercialisation avec le bitartrate de mercaptamine à libération immédiate). Les médecins doivent demander aux patients de signaler toute survenue de l'un des symptômes suivants: maux de tête, acouphènes, sensation vertigineuse, nausée, diplopie, vision trouble, perte de vision, douleur à l'arrière des yeux ou douleur lors des mouvements oculaires. Un examen régulier des yeux est nécessaire pour identifier précocement cette maladie et un traitement approprié doit être mis en place lorsqu'elle survient, pour prévenir une perte de vision.
Informations importantes concernant certains composants de Procysbi
Ce médicament contient moins de 1 mmol de sodium (23 mg) par dose, c'est-à-dire qu'il est pratiquement «sans sodium».