Propriétés/Effets

Code ATC: V03AC02
Le principe actif défériprone (3-hydroxy-1,2-diméthylpyridine-4-one) est un ligand bivalent qui se lie au fer dans un rapport molaire de 3:1.
Des études cliniques ont montré que la défériprone favorise l’excrétion du fer et peut empêcher l’aggravation de la surcharge ferrique – indiquée par la ferritine sérique – chez les patients atteints de thalassémie qui nécessitent des transfusions. Cependant, le traitement chélateur ne protège pas forcément contre les dommages organiques dus au fer.
La défériprone a été étudié chez 247 patients dans le cadre de deux études de phase III et d’un programme «Compassionate use». Dans ces études, la ferritine sérique a été choisie comme critère primaire d’efficacité. La défériprone a été comparée à la déféroxamine dans une étude sur 2 ans. Les taux moyens de ferritine sérique n’étaient pas significativement différents dans les deux groupes thérapeutiques, mais les concentrations hépatiques moyennes de fer semblaient augmenter davantage chez les patients sous défériprone que chez les patients sous déféroxamine. A la dose recommandée, la défériprone pourrait par conséquent être moins efficace que la déféroxamine.
La seconde était une étude d’appui ouverte, non comparative. Dans cette étude, les
investigateurs n’ont noté aucune modification des taux de ferritine sérique par rapport aux
valeurs initiales. Le paramètre primaire était l’incidence de l’agranulocytose (fréquence 1,2%).