Données précliniques

Toxicité aiguë et chronique
Dans des études précliniques chez la souris, le rat, le lapin, le chien et le singe, les effets les plus fréquemment observés chez les animaux ne présentant pas de surcharge en fer à des doses supérieures ou égales à 100 mg/kg/jour ont été des effets hématologiques tels qu’une
hypocellularité de la moelle osseuse, une diminution du nombre des leucocytes, des érythrocytes et/ou des thrombocytes dans le sang périphérique.
En outre, une atrophie du thymus, des tissus lymphoïdes et des testicules, ainsi qu’une
hypertrophie des glandes surrénales, ont été rapportées pour des doses supérieures ou égales à 100 mg/kg/jour chez les animaux ne présentant pas de surcharge en fer.
Génotoxicité et cancérogénicité
Aucune étude portant sur la cancérogénicité n’a été réalisée chez l’animal avec la défériprone.
Le potentiel génotoxique de la défériprone a été évalué par une batterie complète de tests in vitro et in vivo. La défériprone n’a pas révélé de propriétés mutagènes directes; cependant, elle a fait preuve de caractéristiques clastogènes au cours des analyses in vitro et in vivo chez les animaux.
Toxicité de reproduction
La défériprone s’est révélée tératogène et embryotoxique au cours des études de reproduction chez les rats et les lapins ne présentant pas de surcharge en fer à des doses au moins aussi faibles que 25 mg/kg/jour. Aucune étude de reproduction prénatale et postnatale n’a été conduite chez l’animal.