Composition

Principes actifs
Voretigene neparvovec: vecteur destiné au transfert de gènes qui utilise la capside d'un vecteur viral adéno-associé de sérotype 2 (AAV2) comme véhicule de transport pour l'ADNc de la protéine de 65 kDa spécifique de l'épithélium pigmentaire rétinien humain (hRPE65) au niveau de la rétine. Le voretigene neparvovec est obtenu à partir d'un AAV naturel à l'aide de techniques d'ADN recombinant.
Consiste en un vecteur viral adéno-associé génétiquement modifié de sérotype 2 (AAV2).
Excipients
Solution à diluer: Chlorure de sodium, phosphate monosodique monohydraté (pour l'ajustement du pH), phosphate disodique dihydraté (pour l'ajustement du pH), poloxamère 188, eau pour préparation injectable.
Solvant: Chlorure de sodium, phosphate monosodique monohydraté (pour l'ajustement du pH), phosphate disodique dihydraté (pour l'ajustement du pH), poloxamère 188, eau pour préparation injectable.