Posologie/Mode d’emploi

Avant le traitement par Luxturna, la présence d'une mutation biallélique du gène RPE65 et la nature de la mutation doivent être démontrées au moyen d'un test validé. Ce test entre dans le champ d'application de la loi fédérale sur l'analyse génétique humaine (LAGH) et ne peut être commandé qu'auprès d'un laboratoire autorisé par l'Office fédéral de la santé publique (OFSP) pour ce domaine spécialisé.
Luxturna ne peut être utilisé que dans les hôpitaux universitaires de catégorie A1. Ceux-ci doivent disposer d'un centre de traitement des yeux qualifié ayant de l'expérience dans les soins et le traitement des patients atteints de dystrophies rétiniennes héréditaires et disposant d'une pharmacie clinique spécialisée. Les médecins et pharmaciens doivent être formés à l'utilisation et à la préparation de Luxturna. Le traitement doit être initié et effectué par un chirurgien spécialiste de la rétine qualifié ayant de l'expérience en chirurgie maculaire.
Les patients reçoivent une dose unique de 1,5 × 1011 vg de Luxturna par œil. Chaque dose est administrée dans un volume total de 0,3 ml dans l'espace sous-rétinien. Luxturna ne doit pas être administré par injection intravitréenne. L'administration individuelle par œil a lieu à des jours différents dans un court intervalle de temps, qui doit toutefois être d'au moins 6 jours.
Pour des informations détaillées sur la préparation, l'administration et l'élimination de Luxturna, voir «Remarques concernant la manipulation».
Plan de traitement immunomodulateur
Avant l'initiation du plan de traitement immunomodulateur et avant l'administration de Luxturna, le patient doit être examiné pour déceler les symptômes de tout type de maladie infectieuse active. En cas d'infection de ce type, le début du traitement doit être repoussé jusqu'au rétablissement du patient.
Il est recommandé d'initier un plan de traitement immunomodulateur 3 jours avant l'administration de Luxturna dans le premier œil, selon le calendrier suivant (voir tableau 1) L'initiation du plan de traitement immunomodulateur pour le second œil doit suivre le même calendrier et remplacer le plan de traitement immunomodulateur pour le premier œil.
Tableau 1 - Plan de traitement immunomodulateur pré et postopératoire

Afin d'assurer la traçabilité des médicaments contenant des organismes génétiquement modifiés, il convient de documenter pour chaque traitement le nom commercial et le numéro de lot.
Populations particulières de patients
Patients présentant des troubles de la fonction hépatique ou de la fonction rénale
La sécurité et l'efficacité de Luxturna n'ont pas été démontrées pour les patients présentant des troubles de la fonction hépatique ou de la fonction rénale. Aucun ajustement posologique n'est nécessaire pour ces patients (voir «Pharmacocinétique dans des groupes particuliers de patients»).
Patients âgés (65 ans ou plus)
La sécurité et l'efficacité de Luxturna n'ont pas été démontrées pour les patients âgés de 65 ans et plus.
Enfants et adolescents (de moins de 18 ans)
La sécurité et l'efficacité de Luxturna pour les enfants âgés de moins de 4 ans n'ont pas été démontrées. Aucun ajustement posologique n'est nécessaire pour les patients pédiatriques âgés de 4 ans et plus.
L'utilisation chez les nourrissons de moins de 12 mois n'est pas recommandée, car il existe un risque de dilution possible ou de perte de Luxturna après administration en raison de la prolifération active des cellules rétiniennes dans ce groupe d'âge.