Propriétés/Effets

Code ATC
S01XA21
Classe pharmacothérapeutique: Médicaments ophtalmologiques, autres médicaments ophtalmologiques.
Mécanisme d’action
La mercaptamine (cystéamine) réduit l’accumulation des cristaux de cystine dans la cornée en favorisant la dissolution des cristaux de cystine par la conversion de la cystine en cystéine et en disulfures mixtes de cystéine-cystéamine.
Pharmacodynamique
Aucune information
Efficacité clinique
Cystadrops a fait l’objet de deux essais cliniques: un essai clinique portant sur un groupe unique comprenant 8 enfants et adultes (étude OCT-1), et un essai clinique de phase III, multicentrique, randomisé, comparatif et ouvert (étude CHOC) portant sur 32 patients.
Étude OCT-1
Cette étude a évalué l’efficacité et la sécurité de Cystadrops pendant 5 ans. Les posologies ont été adaptées après examen ophtalmique. Aucun des patients n’a arrêté le traitement pendant la période de suivi de 5 ans.
L’efficacité a été évaluée par le score total Microscopie confocale in-vivo (score IVCM, In-Vivo Confocal Microscopy) en quantifiant les cristaux de cystine dans les 7 couches de la cornée. Après 30 jours de traitement et une fréquence médiane de 4 instillations par jour, une diminution moyenne de 30% du score total IVCM a été observée. Une réduction moyenne de 30% des dépôts de cristaux de cystine dans la cornée par rapport à la valeur de référence s’est maintenue au fil du temps avec une posologie médiane de 3 gouttes/œil/jour (1 à 3 gouttes) chez 7 patients sur 8. Une tendance à l’amélioration de la photophobie au cours du temps a été observée.
Étude CHOC
Cette étude est un essai randomisé visant à évaluer le profil d’efficacité et de sécurité de Cystadrops (en comparaison avec le profil de chlorhydrate de mercaptamine à 0,10%) après 90 jours de traitement avec une posologie de 4 instillations par jour de 1 goutte de Cystadrops ou de chlorhydrate de mercaptamine à 0,10% dans chaque œil. Le score total IVCM est le principal critère d’évaluation de l’efficacité. 15 patients ont été exposés à Cystadrops, 17 patients se sont vu administrer du chlorhydrate de mercaptamine à 0,10%. Le score total IVCM moyen a été calculé pour 11 patients de chaque groupe (groupe traité par Cystadrops et groupe traité par chlorhydrate de mercaptamine à 0,10%). Une tendance à la baisse du score total IVCM dans le groupe traité par Cystadrops a été observée au bout de 30 jours. La diminution moyenne de 40% dans le groupe traité par Cystadrops (et la diminution moyenne de 0,7% dans le groupe traité par chlorhydrate de mercaptamine à 0,10%) a été confirmée au bout de 90 jours. La supériorité de Cystadrops a été démontrée par rapport au groupe témoin (chlorhydrate de mercaptamine 0,10 %; p < 0,001 IC 95 % [2,11; 5,58]) avec une posologie de 4 instillations par jour de 1 goutte de Cystadrops ou de chlorhydrate de mercaptamine à 0,10% dans chaque œil. La supériorité de Cystadrops a également été démontrée pour la photophobie évaluée par le médecin investigateur par rapport au groupe témoin (chlorhydrate de mercaptamine 0,10 %; p < 0,048 IC 95 % [0,23; 1,14]) avec une administration de 4 instillations par jour de Cytadrops ou de chlorhydrate de mercaptamine à 0,10%.
Sécurité et efficacité en pédiatrie
Les données cliniques sur la sécurité et l’efficacité ont été recueillies pendant les 2 essais cliniques (études OCT-1 et CHOC). Au total, 15 enfants ont été exposés au Cystadrops, dont 3 sujets (un âgé de 2 ans et un de 3 ans) avaient moins de 6 ans. Les résultats en termes d’efficacité et de sécurité sont similaires au sein des populations pédiatriques et adultes.
L’Agence européenne des médicaments a différé l’obligation de soumettre les résultats d’études réalisées avec Cystadrops dans un ou plusieurs sous-groupes de la population pédiatrique pour le traitement des dépôts de cristaux de cystine dans la cornée chez les patients souffrant de cystinose (voir la rubrique «Posologie/Mode d’emploi» pour les informations concernant l’usage pédiatrique).