Composition

Principes actifs
Onasemnogène abéparvovec: médicament de thérapie génique exprimant la protéine de survie des motoneurones (SMN, Survival Motoneuron) humaine. Il s'agit d'un vecteur adéno-associé recombinant non réplicatif dérivé du virus de sérotype 9 (AAV9), contenant l'ADNc du gène SMN humain sous le contrôle du promoteur hybride d'un amplificateur du cytomégalovirus/promoteur du gène de l'actine β de poulet.
L'onasemnogène abéparvovec est produit par la technologie de l'ADN recombinant dans des cellules rénales embryonnaires humaines.
Consiste en un vecteur viral adéno-associé génétiquement modifié de sérotype 9 (scAAV9).
Excipients
Trométhamine, chlorure de magnésium, 11,7 mg/ml de chlorure de sodium (correspond à 4,6 mg/ml de sodium), poloxamère 188, acide chlorhydrique (pour l'ajustement du pH), eau pour préparations injectables.