Indications/Possibilités d’emploi

Zolgensma est indiqué pour le traitement:
·des patients atteints d'une amyotrophie spinale (SMA) 5q avec une mutation biallélique dans le gène SMN1 et une SMA de type 1 diagnostiquée cliniquement, ou
·des patients atteints de SMA 5q avec une mutation biallélique dans le gène SMN1 et jusqu'à 3 copies du gène SMN2.
Le traitement ne peut être administré que jusqu'à l'âge de deux ans.