Données précliniques

En raison de la nature de ce produit, aucune étude classique de toxicité, de fertilité et de pharmacocinétique n'a été réalisée avec Abecma.
Les tests de génotoxicité et les études de carcinogénicité chez les rongeurs ne sont pas adaptés pour évaluer le risque de mutagenèse d'insertion pour les produits de traitement cellulaire génétiquement modifiés. Il n'y a pas d'autres modèles d'animaux adaptés.
Les études in vitro d'expansion avec des cellules CAR-T positives (Abecma) de donneurs sains et de patients n'ont révélé aucune transformation ni aucune immortalisation de lymphocytes T. L'analyse du site d'insertion génomique du vecteur lentiviral a été réalisée à partir des échantillons d'Abecma, y compris ceux des patients. Il n'y a pas de preuves d'une intégration privilégiée à proximité de gènes dangereux ou d'une croissance préférentielle de cellules dans lesquelles l'intégration a eu lieu à un endroit dangereux.