Indications/Possibilités d’emploi

Sapropterin Dipharma est traditionnellement utilisé en cas de traitement de l'hyperphénylalaninémie chez les adultes et les enfants, atteints de phénylcétonurie (PCU) identifiés comme répondeurs à ce type de traitement et traitement de l'hyperphénylalaninémie chez les adultes et les enfants atteints de déficit en tétrahydrobioptérine (BH4) identifiés comme répondeurs à ce type de traitement. Le déficit en BH4 peut s'accompagner d'un déficit en PTPS, DHPR, GCH1 ou PCD.