Posologie/Mode d’emploi

Le traitement doit être supervisé par un médecin expérimenté dans la prise en charge des patients atteints de la maladie de Pompe ou d’autres maladies métaboliques ou neuromusculaires héréditaires.
La cipaglucosidase alfa doit être administrée en association avec des gélules de 65 mg de miglustat. En raison de cela, l’information professionnelle concernant les gélules de miglustat 65 mg doit être consultée avant de prendre du cipaglucosidase alfa afin de déterminer le nombre de gélules (basé sur le poids corporel), l'heure de la prise et la durée de jeûne nécessaires.
Afin d’assurer la traçabilité des médicaments biotechnologiques, il convient de documenter pour chaque traitement le nom commercial et le numèro de lot.
Posologie habituelle
La dose recommandée de la cipaglucosidase alfa est de 20 mg/kg de poids corporel toutes les deux semaines. La perfusion de Pombiliti doit commencer 1 heure après la prise des gélules de miglustat. En cas de retard de la perfusion, celle-ci doit commencer au plus tard 3 heures après la prise du miglustat.

* La perfusion de cipaglucosidase alfa doit commencer 1 heure après la prise des gélules de miglustat. En cas de retard de la perfusion, celle-ci doit commencer au plus tard 3 heures après la prise du miglustat.
La réponse des patients au traitement doit être évaluée systématiquement sur la base d’une évaluation complète de toutes les manifestations cliniques de la maladie. En cas de réponse insuffisante ou d’effets secondaires intolérables, l’arrêt de la cipaglucosidase alfa en association avec le miglustat doit être envisagé, voir la rubrique « Mise en garde et précautions ». La prise des deux médicaments doit être soit poursuivie, soit interrompue.
Passage d’un traitement enzymatique substitutif (TES) à un autre
En cas de passage d’un autre TES à la cipaglucosidase alfa en association avec le miglustat, le patient peut commencer le traitement par la cipaglucosidase alfa et le miglustat au moment prévu pour l’administration suivante (c.-à-d. environ 2 semaines après la dernière administration de la TES).
Les patients qui sont passés d’un autre TES à la cipaglucosidase alfa en association avec le miglustat doivent être informés de poursuivre toute prémédication utilisée avec le TES précédent afin de minimiser les réactions liées à la perfusion (RLP). En fonction de la tolérance, la prémédication peut être modifiée (voir la rubrique « Mise en garde et précautions »).
Dose manquée
Si la perfusion de la cipaglucosidase alfa ne peut pas être commencée dans les 3 heures suivant l’administration orale du miglustat, le traitement par la cipaglucosidase alfa et le miglustat doit être reprogrammé au moins 24 heures après la prise du miglustat. Si l’administration a été omise à la fois pour la cipaglucosidase alfa et le miglustat, le traitement doit avoir lieu dès que possible.
Instructions posologiques spéciales
Patients atteints de troubles hépatiques et rénaux
La sécurité et l’efficacité de la cipaglucosidase alfa en association avec le miglustat n’ont pas été évaluées chez les patients présentant une insuffisance rénale et/ou hépatique. deEn cas d’administration toutes les deux semaines, l’augmentation de l’exposition plasmatique au miglustat résultant d’une insuffisance rénale ou hépatique modérée ou sévère ne devrait pas avoir d’impact perceptible sur l’ exposition à la cipaglucosidase alfa et ne devrait pas affecter l’efficacité et la sécurité d’emploi de la cipaglucosidase alfa de manière cliniquement significative. Aucun ajustement posologique n’est requis chez les patients présentant une insuffisance rénale. La sécurité d’emploi et l’efficacité de la cipaglucosidase alfa chez les patients présentant une insuffisance rénale n’a pas été évaluée. Par conséquent, aucun schéma posologique ne peut être recommandé pour ces patients.
Patients âgés
L’expérience relative à l’utilisation de la cipaglucosidase alfa en association avec le miglustat chez les patients âgés de plus de 65 ans est limitée. Aucun ajustement posologique n’est requis chez les patients âgés (voir la rubrique « Pharmacocinétique »).
Enfants et adolescents
La sécurité et l’efficacité de la cipaglucosidase alfa en association avec le traitement par le miglustat n’ont pas encore été établies chez les patients pédiatriques âgés de moins de 18 ans. Aucune donnée n’est disponible.
Mode d’administration
La cipaglucosidase alfa doit être administrée par perfusion intraveineuse.
La perfusion de la dose de 20 mg/kg est normalement administrée sur une durée de 4 heures si elle est tolérée. La perfusion doit être administrée de manière progressive. Une perfusion initiale de cipaglucosidase alfa à un débit de 1 mg/kg/h est recommandée. Ce débit de perfusion peut être progressivement augmenté à 2 mg/kg/h environ toutes les 30 minutes en l’absence de signes de réactions liées à la perfusion (RLP), jusqu’à atteindre un débit de perfusion maximal de 7 mg/kg/h. Le débit de perfusion doit être déterminé en fonction de l’expérience antérieure du patient pendant la perfusion. Le débit de perfusion peut être ralenti ou la perfusion peut être interrompue temporairement en cas de RLP légères à modérées. En cas d’allergie sévère, d’anaphylaxie, de RLP graves ou sévères, l’administration doit être immédiatement interrompue et un traitement médical approprié doit être instauré (voir les rubriques « Contre-indications » et « Mises en garde et précautions »).
Perfusion à domicile
La perfusion de cipaglucosidase alfa à domicile peut être envisagée chez les patients qui tolèrent bien leurs perfusions et qui n’ont pas d’antécédents de RLP modérées ou sévères depuis quelques mois. La décision de faire passer un patient aux perfusions à domicile doit être prise après évaluation et sur recommandation du médecin traitant. Les comorbidités sous-jacentes d’un patient et sa capacité à respecter les exigences liées à la perfusion à domicile doivent être prises en compte lors de l’évaluation de son éligibilité à recevoir une perfusion à domicile. Les critères suivants doivent être considérés :
·Le patient ne doit présenter aucune affection concomitante en cours qui, selon l’avis du médecin, pourrait affecter la capacité du patient à tolérer la perfusion.
·Le patient est considéré comme médicalement stable. Une évaluation complète doit être effectuée avant le début de la perfusion à domicile.
·Le patient doit avoir reçu pendant quelques mois des perfusions de cipaglucosidase alfa sous la supervision d’un médecin expérimenté dans la prise en charge des patients atteints de la maladie de Pompe, dans un hôpital ou dans un autre cadre approprié aux soins ambulatoires. La documentation d’un schéma de perfusions bien tolérées est une condition préalable à l’initiation de la perfusion à domicile.
·Le patient doit être volontaire et capable de se conformer aux procédures de perfusion à domicile.
·L’infrastructure, les ressources et les procédures de perfusion à domicile, y compris la formation, doivent être établies et mises à la disposition du professionnel de santé. Le professionnel de santé doit être toujours disponible pendant la perfusion à domicile et pendant une durée déterminée après la perfusion, en fonction de la tolérance du patient avant de commencer la perfusion à domicile.
Si le patient présente des réactions indésirables pendant la perfusion à domicile, la perfusion doit être arrêtée immédiatement et un traitement médical approprié doit être instauré (voir la rubrique « Mise en garde et précautions »).
Il peut être nécessaire de réaliser les perfusions suivantes dans un hôpital ou dans un cadre approprié de soins ambulatoires jusqu’à l’arrêt de la survenue de toute réaction indésirable de ce type. La dose et le débit de la perfusion ne doivent pas être modifiés sans consulter le médecin responsable.
Le produit reconstitué avant la dilution est une solution d’aspect transparent à opalescent, incolore à légèrement jaune. Pour les instructions sur la reconstitution et la dilution du médicament avant administration (voir la rubrique « Instructions pour la manipulation »).