Posologie/Mode d’emploi

Le traitement doit être supervisé par un médecin expérimenté dans la prise en charge des patients atteints de la maladie de Pompe ou d’autres maladies métaboliques ou neuromusculaires héréditaires.
Miglustat 65 mg, gélules doit être utilisé en association avec la cipaglucosidase alfa. Les informations destinées aux professionnels de santé concernant la cipaglucosidase alfa doivent être consultées avant de prendre le miglustat.
Posologie habituelle
La dose recommandée doit être prise par voie orale une fois toutes les deux semaines chez les adultes âgés de 18 ans et plus. La dose est calculée en fonction du poids corporel :
·Pour les patients pesant ≥ 50 kg, la dose recommandée est de 260 mg (4 gélules de 65 mg).
·Pour les patients pesant ≥ 40 à < 50 kg, la dose recommandée est de 195 mg (3 gélules de 65 mg).
Miglustat 65 mg, gélules doit être pris environ 1 heure avant le début de la perfusion de cipaglucosidase alfa, mais pas plus de 3 heures avant.
Figure 1. Calendrier de dosage

* Miglustat 65 mg, gélules doit être pris environ 1 heure avant le début de la perfusion de cipaglucosidase alfa, mais pas plus de 3 heures avant.
La réponse des patients au traitement doit être évaluée systématiquement sur la base d’une évaluation complète de toutes les manifestations cliniques de la maladie. En cas de réponse insuffisante ou d’effets secondaires intolérables, l’arrêt du miglustat 65 mg gélules en association avec le traitement par cipaglucosidase alfa doit être envisagé. La prise des deux médicaments doit être soit poursuivie, soit interrompue.
Dose manquée
Si la dose de miglustat est oubliée, le traitement doit être pris dès que possible. Si la dose n’est pas prise, ne commencez pas la perfusion de cipaglucosidase alfa. La perfusion de cipaglucosidase alfa peut commencer 1 heure après la prise de miglustat.
Instructions posologiques spéciales
Patients atteints de troubles hépatiques et rénaux
La sécurité d’emploi et l’efficacité du miglustat en association avec la cipaglucosidase alfa n’ont pas été évaluées chez les patients présentant une insuffisance rénale ou hépatique. Lors de l’administration toutes les deux semaines, l’augmentation de l’exposition plasmatique au miglustat résultant d’une insuffisance rénale ou hépatique modérée ou sévère ne devrait pas avoir d’impact appréciable sur les expositions à la cipaglucosidase alfa et ne devrait pas affecter l’efficacité et la sécurité d’emploi de la cipaglucosidase alfa de manière cliniquement significative. Aucun ajustement posologique n’est nécessaire chez les patients présentant une insuffisance rénale ou hépatique.
Patients âgés
L’expérience relative à l’utilisation du miglustat en association avec un traitement par cipaglucosidase alfa chez les patients âgés de plus de 65 ans est limitée. Aucun ajustement posologique n’est exigé chez les patients âgés.
Enfants et adolescents
La sécurité et l’efficacité du miglustat en association avec un traitement par la cipaglucosidase alfa n’ont pas encore été établies chez les patients pédiatriques âgés de moins de 18 ans. Aucune donnée n’est disponible.
Mode d’administration
Miglustat est destiné à une voie orale.
Miglustat, gélules comporte un sertissage empêchant l’ouverture de l’enveloppe de la gélule et doit être avalé en entier et pris à jeun.
Les patients doivent jeûner 2 heures avant et 2 heures après la prise de miglustat 65 mg, gélules (voir la rubrique « Pharmacocinétique »). Pendant cette période de jeûne de 4 heures, le patient peut consommer de l’eau, du lait de vache sans matières grasses (écrémé), du thé ou du café sans crème, sans sucre ni édulcorant. Le patient peut recommencer à manger et à boire normalement 2 heures après la prise de miglustat.