Données précliniques

L'évaluation non clinique de la sécurité de CARVYKTI a confirmé la spécificité ciblée des lymphocytes T de CARVYKTI pour le BCMA.
Carcinogénicité
Aucune étude de génotoxicité ni de carcinogénicité n'a été réalisée.
Le risque de mutagenèse par insertion survenant lors de la production de ciltacabtagène autoleucel après transduction de lymphocytes T humains autologues avec un vecteur lentiviral (LV) intégratif a été étudié par évaluation du schéma d'intégration du vecteur dans CARVYKTI avant la perfusion. Cette analyse des sites d'insertion génomiques a été réalisée avec les produits CARVYKTI de 7 patients et de 3 volontaires sains. Il n'y a eu aucune indication d'une intégration préférentielle à proximité de gènes importants.
Le potentiel de prolifération accrue des lymphocytes T de CARVYKTI a été évalué dans un essai in vitro pour la croissance indépendante des cytokines. En l'absence d'IL-2 (qui régule la croissance et favorise la survie des lymphocytes T), l'intégration du LV dans le génome des lymphocytes T primaires pendant la transduction n'a pas entraîné de croissance incontrôlée indépendante des cytokines des lymphocytes T de CARVYKTI
Toxicité sur la reproduction
Aucune étude de toxicité sur la reproduction et le développement de CARVYKTI n'a été réalisée sur des animaux.