Mises en garde et précautions

Les patients traités par Sapropterin Dipharma doivent continuer à suivre un régime pauvre en phénylalanine et à subir des examens cliniques réguliers.
Un dysfonctionnement prolongé ou récidivant de la voie métabolique de la phénylalanine-tyrosinedihydroxy-L-phénylalanine (DOPA) peut entraîner une insuffisance de la synthèse de protéines et neurotransmetteurs endogènes. L'exposition prolongée à de faibles taux sanguins de phénylalanine et de tyrosine pendant l'enfance a été associée à des troubles du développement intellectuel.
Ces troubles peuvent également apparaître si, malgré le traitement par Sapropterin Dipharma, les taux sanguins de phénylalanine sont insuffisamment contrôlés. Aucune étude à long terme sur les conséquences neurocognitives sous traitement par Sapropterin Dipharma n'a été réalisée. Des taux sanguins de phénylalanine durablement bas ont été associés au catabolisme et à la dégradation des protéines.
Un suivi efficace des apports alimentaires en phénylalanine et en protéines totales pendant le traitement par Sapropterin Dipharma est nécessaire afin d'assurer un contrôle approprié des taux sanguins de phénylalanine et de l'équilibre nutritionnel.
En cas de maladie, la consultation d'un médecin est recommandée, car les taux sanguins de phénylalanine peuvent alors augmenter.
Les patients atteints d'hyperphénylalaninémie avec PCU ou déficit en BH4 ne répondent pas tous au traitement par Sapropterin Dipharma. Au cours d'essais cliniques, environ 20 à 56% des patients ont répondu au traitement par Sapropterin Dipharma. La réponse au traitement ne peut être établie qu'au moyen d'un essai thérapeutique avec Sapropterin Dipharma (voir «Posologie/Mode d'emploi»).
La survenue et l'exacerbation de convulsions ont été observées chez des patients présentant une tendance aux convulsions. C'est pourquoi la saproptérine doit être utilisée avec prudence chez de tels patients.
La survenue et l'exacerbation de convulsions ont été observées au cours d'essais cliniques menés chez des patients présentant un déficit en BH4 et traités par saproptérine (voir «Interactions»).
La saproptérine doit être utilisée avec prudence chez les patients recevant un traitement simultané par lévodopa (voir «Interactions»).
Des cas de gastrite et d'oesophagite accompagnés en partie de vomissements persistants ou récurrents ont été signalés comme effets indésirables sévères. Les patients doivent être surveillés pour les signes et les symptômes de ces conditions.
La sécurité et l'efficacité de Sapropterin Dipharma chez les patients âgés de plus de 65 ans n'ont pas été établies.
La sécurité et l'efficacité de Sapropterin Dipharma chez les patients atteints d'insuffisance hépatique ou rénale n'ont pas été établies.
Teneur en sodium: Ce médicament contient moins de 1 mmol (23 mg) de sodium par comprimé dispersible, c.-à-d. qu’il est essentiellement « sans sodium ».