Effets indésirables

Des effets secondaires ont été constatés chez environ 35% des 579 patients dès l'âge de 4 ans et plus ayant suivi un traitement par dichlorhydrate de saproptérine (5 à 20 mg/kg/jour) dans le cadre des essais cliniques de Sapropterin Dipharma. Des maux de tête et de la rhinorrhée ont été les plus fréquemment rapportés.
Dans le cadre d'un autre essai clinique, environ 30% des 27 enfants âgés de moins de 4 ans qui ont reçu un traitement par dichlorhydrate de saproptérine (10 ou 20 mg/kg/jour) ont présenté des effets indésirables. Les effets indésirables les plus fréquemment rapportés sont une diminution du taux d'acides aminés (hypophénylalaninémie), des vomissements et une rhinite.
Lors des essais cliniques et d'expérience post-marketing de Sapropterin Dipharma, les effets indésirables suivants ont été identifiés. Les fréquences sont définies de la façon suivante: «très fréquents» (≥ 1/10); «fréquents» (≥1/100, < 1/10); «occasionnels» (≥1/1000, <1/100); «rares» (≥1/10 000, <1/1000); «très rares» (<1/10 000 ); «fréquent inconnue» (ne peut être estimée sur la base des données disponibles).
Troubles gastro-intestinauxFréquent: diarrhées, vomissements, douleurs abdominales, dyspepsie, nausées.Occasionnel: gastrite, oesophagite.
Troubles du système immunitaireFréquence inconnue: réactions d'hypersensibilité y compris des réactions allergiques graves et des éruptions cutanées.
Troubles du métabolisme et de la nutritionFréquent: hypophénylalaninémie.
Troubles du système nerveuxTrès fréquent: maux de tête (14,9%).
Troubles du système respiratoire, thoracique et médiastinalTrès fréquent: rhinorrhée (10,8%).Fréquent: douleurs pharyngées et laryngées, congestion nasale, toux, douleurs oropharyngées.Occasionnel: douleurs oesophagiennes.
Infections et maladies parasitairesFréquent: pharyngite.
Autres informationsUn effet rebond, défini par une élévation des taux sanguins de phénylalanine supérieure aux niveaux avant traitement, peut survenir à l'arrêt de ce dernier.
Enfants et adolescentsLa fréquence, la nature et la sévérité des effets indésirables chez les enfants ont été essentiellement similaires à ce qui a été observé chez les adultes.
L’annonce d’effets secondaires présumés après l’autorisation est d’une grande importance. Elle permet un suivi continu du rapport bénéfice-risque du médicament. Les professionnels de santé sont tenus de déclarer toute suspicion d’effet secondaire nouveau ou grave via le portail d’annonce en ligne ElViS (Electronic Vigilance System). Vous trouverez des informations à ce sujet sur www.swissmedic.ch.