Propriétés/Effets

Code ATC
H02AB09
Classe pharmacothérapeutique: corticostéroïdes à usage systémique; glucocorticoïdes.
Mécanisme d’action
L’hydrocortisone est un glucocorticoïde. Les glucocorticoïdes sont des stéroïdes surrénaux, d’origine naturelle ou synthétique qui sont rapidement absorbés dans le tractus gastro-intestinal.
Pharmacodynamique
L’hydrocortisone semble être le principal corticostéroïde sécrété par la corticosurrénale. Les glucocorticoïdes naturels (hydrocortisone et cortisone), qui possèdent également des propriétés de rétention sodée, sont utilisés en tant que traitement de substitution en cas d’insuffisance surrénale. En outre, ils modifient la réaction immunitaire de l’organisme à divers stimuli.
Efficacité clinique
Enfants et adolescents
L’étude pivot était un essai en ouvert, à dose unique, monocentrique mené chez 24 patients pédiatriques âgés de moins de 6 ans nécessitant un traitement de substitution par hydrocortisone en raison d’une HCS, d’une insuffisance surrénale primaire ou d’un hypopituitarisme. L’étude comportait trois cohortes consécutives, la première comprenant 12 patients âgés de 2 à moins de 6 ans, la deuxième comprenant 6 patients âgés de 28 jours à moins de 2 ans et la troisième comprenant 6 nouveau-nés de la naissance à moins de 28 jours.
Parmi ces 24 patients, 23 présentaient un diagnostic d’HCS et 1 présentait un diagnostic d’hypopituitarisme accompagné d’hypothyroïdie. 1 patient présentait une hypoplasie rénale, 1 patient présentait une dermatite atopique et 1 patient présentait une rhinite. Une dose unique de granulés d’Alkindi, équivalente à la posologie administrée le matin précédant du glucocorticoïde utilisé habituellement chez le patient, a été utilisée lors de l’étude. La dose d’Alkindi était comprise entre 1 mg et 4 mg. Les parents et soignants (et, dans la mesure du possible, les enfants) ont évalué la palatabilité d’Alkindi après son administration en utilisant une échelle de Likert à 5 points.
Comme cette étude était une étude à dose unique, le critère principal d’évaluation de l’efficacité était la concentration sérique du cortisol à 60 minutes. Chez les 24 patients, Alkindi a induit une augmentation des taux de cortisol par rapport aux taux initiaux comme prévu: taux médian initial de cortisol de 14,1 nmol/l (intervalle de 14,1 à 104,5), Cmax médiane de 535,2 nmol/l (intervalle de 346,2 à 1445,1).
Alkindi a été évalué de manière positive en termes de palatabilité. Parmi les parents et les soignants interrogés sur l’expérience de leur enfant quant à la prise de la médication (n = 23), 82,6 % étaient d’avis ou tout à fait d’avis que leur enfant avait pu avaler facilement Alkindi; 65,2 % étaient d’avis ou tout à fait d’avis que leur enfant avait eu une réaction positive après l’administration d’Alkindi; 95,5 % seraient disposés à donner Alkindi à leur enfant à l’avenir; et 95,5 % ont indiqué qu’ils préféreraient Alkindi pour le traitement de leur enfant à la formulation à base d’hydrocortisone habituellement utilisée. 6 des 12 enfants de la cohorte 1 (âgés de 2,6 à 4,7 ans) ont répondu à un questionnaire d’évaluation de la palatabilité adapté.
Plus de 50 % des sujets interrogés ont indiqué que le goût, la sensation en bouche et la facilité d’ingestion étaient très satisfaisants et qu’ils utiliseraient probablement à nouveau le médicament. 68,8 % des volontaires sains adultes ont décrit le goût comme étant neutre.