Effets indésirables

Résumé du profil de sécurité
L’effet indésirable le plus fréquemment rapporté était une réaction au site d’injection (35%).
Liste des effets indésirables
Les effets indésirables associés au lumasiran dans les études cliniques sont présentés dans le tableau ci-dessous. Les effets indésirables sont rangés par classe de système d’organes de la classification MedDRA et par fréquence selon la convention suivante: «très fréquents» (≥1/10); «fréquents» (≥1/100, <1/10); «occasionnels» (≥1/1000, <1/100); «rares» (≥1/10 000, <1/1000); «très rares» (<1/10 000).
Tableau 2: Effets indésirables

a Notamment douleurs abdominales, douleurs abdominales supérieures, douleurs abdominales inférieures, gêne abdominale et sensibilité abdominale.
b Notamment réaction au site d’injection, érythème au site d’injection, douleur au site d’injection, prurit au site d’injection, gonflement au site d’injection, gêne au site d’injection, altération de la couleur au site d’injection, masse au site d’injection, induration au site d’injection, rash au site d’injection, ecchymoses au site d’injection, hématomes au site d’injection et exfoliation au site d’injection.
Description d’effets indésirables spécifiques et informations complémentaires
Réactions au site d’injection
Dans les études cliniques contrôlées contre placebo et menées en ouvert, des réactions au site d’injection ont été rapportées chez 34 patients sur 98 (34,7%). Les symptômes les plus fréquemment rapportés incluaient l’érythème, la tuméfaction, la douleur, l’hématome, le prurit et une coloration anormale. La majorité des réactions au site d’injection a débuté le jour de l’administration, < 2 % des réactions au site d’injection survenant au moins 5 jours après l’administration. Les réactions au site d’injection étaient généralement légères, réversibles en deux jours, et n’ont entraîné aucune interruption ou suspension du traitement.
Douleurs abdominales
Dans l’étude contrôlée contre placebo, des douleurs abdominales ont été rapportées chez 1 patient sur 13 (7,7%) sous placebo et 4 patients sur 26 (15,4%) sous lumasiran. Dans les études contrôlées contre placebo et menées en ouvert, 16 patients sur 98 (16,3%) ont rapporté des douleurs abdominales, dont des douleurs abdominales supérieures ou inférieures, une gêne abdominale ou une sensibilité abdominale. La plupart des cas étaient bénins, passagers et réversibles sans traitement. Aucun n’a nécessité l’interruption du traitement.
Immunogénicité
Chez les patients atteints de HP1 et les volontaires sains ayant reçu Oxlumo dans les études cliniques, 7 sujets sur 120 (5,8%) ont été testés positifs aux anticorps anti-médicament (AAM). Les titres d’AAM étaient bas et généralement passagers, sans impact sur les profils d’efficacité, de sécurité, pharmacocinétique ou pharmacodynamique du médicament.
Population pédiatrique
Le profil de sécurité du lumasiran était similaire chez les patients pédiatriques (âgés de 4 mois à 17 ans) et les patients adultes atteints de HP1.
L’annonce d’effets secondaires présumés après l’autorisation est d’une grande importance. Elle permet un suivi continu du rapport bénéfice-risque du médicament. Les professionnels de santé sont tenus de déclarer toute suspicion d’effet secondaire nouveau ou grave via le portail d’annonce en ligne ElViS (Electronic Vigilance System). Vous trouverez des informations à ce sujet sur www.swissmedic.ch.