Effets indésirables

Résumé du profil de sécurité
En raison de son mécanisme d'action, tous les patients traités par la nitisinone présentent des augmentations de la concentration de tyrosine.
Les effets indésirables qui peuvent survenir fréquemment pendant le traitement par la nitisinone concernent l'œil (tels que conjonctivite, opacité de la cornée, kératite, photophobie et douleur oculaire) et la formule sanguine (thrombocytopénie, leucopénie, granulocytopénie). Une dermatite exfoliative a été occasionnellement observée.
Les patients atteints de HT-1 présentent un risque accru de crises porphyriques, de néoplasmes hépatiques et d'insuffisance hépatique nécessitant une transplantation hépatique. Ces complications de l'HT-1 ont été observées chez des patients traités par nitisinone pendant une durée médiane de 22 mois au cours de l'étude clinique (transplantation hépatique 13%, insuffisance hépatique 7%, néoplasmes hépatiques malins 5%, néoplasmes hépatiques bénins 3%, porphyrie 1%).
Liste des effets indésirables
Les données proviennent d'études cliniques menées sur des patients et de l'utilisation du HT-1 après sa mise sur le marché.
Les effets indésirables sont rangés par classe de système d’organes de la classification MedDRA et par fréquence selon la convention suivante:
«très fréquents» (≥1/10),
«fréquents» (≥1/100 à <1/10),
«occasionnels» (≥1/1000 à <1/100),
«rares» (≥1/10 000 à <1/1000),
«très rares» (<1/10 000).
«Fréquence inconnue» (ne peut être estimée sur la base des données disponibles)
Affections hématologiques et du système lymphatique
Fréquents: Thrombocytopénie, leucopénie, granulocytopénie
Occasionnels: Leucocytose
Affections oculaires
Fréquents: Conjonctivite, opacité cornéenne, kératite, photophobie, douleur oculaire
Occasionnels: Blépharite
Affections de la peau et du tissu sous-cutané
Occasionnels: Dermatite exfoliatrice, rash érythémateux, prurit, rash
Investigations
Très fréquents: Taux de tyrosine élevés
Population pédiatrique
Le profil de sécurité est principalement basé sur la population pédiatrique puisque le traitement par nitisinone doit être instauré dès que le diagnostic d’une tyrosinémie héréditaire de type 1 (HT-1) est établi. Sur la base des études cliniques et des données après commercialisation, aucun élément n'indique que le profil de sécurité est différent selon les sous-groupes de la population pédiatrique ou par rapport au profil de sécurité observé chez les patients adultes.
L’annonce d’effets secondaires présumés après l’autorisation est d’une grande importance. Elle permet un suivi continu du rapport bénéfice-risque du médicament. Les professionnels de santé sont tenus de déclarer toute suspicion d’effet secondaire nouveau ou grave via le portail d’annonce en ligne ElViS (Electronic Vigilance System). Vous trouverez des informations à ce sujet sur www.swissmedic.ch.