Composition

Principes actifs
Etranacogene dezaparvovec est un médicament de thérapie génique utilisant un vecteur recombinant non réplicatif dérivé d'un virus adéno-associé de sérotype 5 (AAV5), contenant une séquence ADN à codons optimisés pour le gène variant R338L du facteur IX de coagulation humain (hFIXco-Padua), sous le contrôle d'un promoteur spécifique du foie (LP1).
Etranacogene dezaparvovec est fabriqué en utilisant la technologie de production par baculovirus recombinant.
Contient un vecteur dérivé d'un virus adéno-associé de sérotype 5 (AAV5) génétiquement modifié.
Excipients
Saccharose, polysorbate 20, chlorure de potassium, dihydrogénophosphate de potassium (moins de 1 mmol ou 39 mg de potassium par flacon), chlorure de sodium, hydrogénophosphate de sodium (équivalent à ≤1,53 mmol ou 35,2 mg de sodium par flacon), acide chlorhydrique, eau pour préparations injectables.