Indications/Possibilités d’emploi

Etranacogene dezaparvovec est un médicament de thérapie génique basée sur un vecteur dérivé d'un virus adéno-associé et indiqué pour le traitement des patients adultes masculins atteints d'hémophilie B sévère ou modérée (déficit congénital en facteur IX) et ayant un titre préexistant d'anticorps neutralisants dirigés contre le vecteur viral adéno-associé de sérotype 5 (AAV5) inférieur à 1:900, pour réduire la fréquence des épisodes hémorragiques et la nécessité d'une substitution par le facteur IX, et cela dans les cas où:
·un traitement prophylactique par le facteur IX est actuellement utilisé ou
·lorsqu'il existe ou est connu un saignement potentiellement mortel, ou en cas d'hémorragies spontanées graves et récurrentes.