Effets indésirables

Résumé du profil de sécurité
Les effets indésirables les plus fréquemment rapportés dans les études cliniques conduites avec etranacogene dezaparvovec étaient les suivants: augmentation du taux d'alanine aminotransférase (ALAT) (10/57 patients [17,5%]), céphalées (9/57 patients [15,8%]), syndrome grippal (8/57 patients [14%]) et augmentation du taux d'aspartate aminotransférase (ASAT) (5/57 patients [8,8%]). Des effets indésirables graves n'ont pas été rapportés.
Liste des effets indésirables
Le tableau suivant résume les effets indésirables (EI) rapportés dans les essais cliniques conduits avec etranacogene dezaparvovec. Les effets indésirables sont rangés selon la classe de système d'organes (SOC) de la classification MedDRA, le niveau TP (termes préférentiels) et la fréquence par patient. Les EI notés chez 57 patients au total traités par etranacogene dezaparvovec (n = 3 patients issus d'une étude clinique de phase IIb et n = 54 patients issus d'une étude de phase III) sont rangés par fréquence selon la convention suivante: «très fréquents» (≥1/10), «fréquents» (≥1/100, < 1/10), «peu fréquents» (≥1/1 000, < 1/100), «rares» (≥1/10 000, < 1/1000), «très rares» (< 1/10 000) et «fréquence indéterminée» (ne peut être estimée sur la base des données disponibles). Au sein de chaque catégorie de fréquence, les effets indésirables sont présentés par ordre décroissant de fréquence.
Tableau 2: Effets indésirables (EI) rapportés dans les études cliniques conduites avec etranacogene dezaparvovec

* Des réactions à la perfusion individuelles sont survenues chez 1 à 2 patients (incidence de 1,8 à 3,5%) dans les 24 heures après l'administration de la dose.
Description d'effets indésirables particuliers et informations complémentaires
Réactions liées à la perfusion
Dans les études cliniques conduites avec etranacogene dezaparvovec, des réactions liées à la perfusion d'intensité légère à modérée ont été observées. La perfusion a été interrompue temporairement chez 3 patients et reprise à un débit plus faible après un traitement par antihistaminiques et/ou corticostéroïdes. Chez 1 patient, la perfusion a été arrêtée et n'a pas été reprise (voir rubrique «Propriétés/Effets»).
Transaminite à médiation immunitaire
Dans les études cliniques, une augmentation du taux d'ALAT est survenue chez 10 patients sur 57. Les élévations du taux d'ALAT sont apparues du jour 22 au jour 78 après traitement. Neuf patients sur 10 ayant présenté des élévations du taux d'ALAT ont reçu une corticothérapie à doses dégressives. Quatre patients sur 10 ayant développé des élévations du taux d'ALAT ont également développé des élévations du taux d'ASAT. La durée moyenne de la corticothérapie en cas d'augmentation de l'ALAT était de 79,8 jours. Tous les événements indésirables dus au traitement et liés à l'élévation du taux d'ALAT étaient non graves et se sont résolus dans les 3 à 127 jours.
L'annonce d'effets secondaires présumés après l'autorisation est d'une grande importance. Elle permet un suivi continu du rapport bénéfice-risque du médicament. Les professionnels de santé sont tenus de déclarer toute suspicion d'effet secondaire nouveau ou grave via le portail d'annonce en ligne ElViS (Electronic Vigilance System). Vous trouverez des informations à ce sujet sur www.swissmedic.ch.