Propriétés/Effets

Code ATC:
B02AB02
GLASSIA est une préparation liquide stérile, prête à l’emploi, à base d’inhibiteur humain purifié de l’alpha1-protéinase, également connue sous le nom d’alpha1-antitrypsine (AAT). La solution contient 2% d’A1PI actif dans une solution saline tamponnée au phosphate. L’activité spécifique de GLASSIA est de ≥ 0,7 mg d’A1PI fonctionnel par mg de protéine totale. Au moins 90% de l’A1PI dans GLASSIA se présentent sous forme de monomère, mesurée par chromatographie d’exclusion de taille.
Mécanisme d’action
L’administration de GLASSIA vise à inhiber les protéases à sérine telles que l’élastase neutrophile (NE), qui est capable de dégrader les composants protéiques des parois alvéolaires et qui est présente de manière chronique dans les poumons.
Le déficit en A1PI est une maladie chronique, autosomique, codominante et héréditaire qui se caractérise par une diminution de la concentration d’A1PI dans le sang et les poumons. Le tabagisme est un facteur de risque important pour le développement d’un emphysème chez les patients présentant un déficit en A1PI. Étant donné que de nombreuses personnes, mais pas toutes, présentant les variantes génétiques sévères du déficit en A1PI (déficit en AAT) développent un emphysème, le traitement d’augmentation par A1PI (humain) n’est indiqué que chez les patients présentant un sévère déficit en A1PI et un emphysème cliniquement manifeste.
Pharmacodynamique
L’administration de GLASSIA à des patients présentant un déficit en A1PI augmente la concentration de la protéine présente en quantité insuffisante. Les personnes en bonne santé ont un taux d’A1PI supérieur à 22 µM. Le bénéfice clinique de l’augmentation du taux sanguin d’A1PI avec la dose recommandée n’a pas été démontré.
Efficacité clinique
L’efficacité clinique de GLASSIA pour influencer l’évolution de l’emphysème pulmonaire ou la fréquence, la durée ou la sévérité des exacerbations pulmonaires n’a pas été démontrée dans des études cliniques randomisées et contrôlées.