Effets indésirables

Résumé du profil de sécurité
Le profil de sécurité de Sephience repose sur des études cliniques dans la population PCU qui comprenait des patients pédiatriques et des patients adultes qui ont reçu Sephience à des doses se situant dans la fourchette de 20 à 60 mg/kg/jour.
Liste tabulaire des effets indésirables
La fréquence globale des effets indésirables reprise dans le Tableau 6 a été calculée sur la base des données groupées des 2 études pivot menées chez des patients atteints de PCU, PTC923-MD-003-PKU et PTC923MD004PKU.
Les effets indésirables sont rangés par classe de système d’organes (SOC) de MedDRA. Au sein de chaque classe de système d’organes, les termes préférentiels (Preferred Terms, PTs) sont classés par ordre décroissant de fréquence. L’incidence est définie comme suit: « très fréquent » (≥1/10), « fréquent » (≥1/100 à <1/10), « occasionnel » (≥1/1000 à <1/100), « rare » (≥1/10 000 à <1/1000), «très rare » (<1/10 000) et « inconnu » (la fréquence ne peut être estimée sur la base des données disponibles).
Dans les études cliniques menées sur des patients atteints de PCU, aucun effet secondaire des catégories de fréquence « occasionnels », « rares », « très rares » ou « fréquence inconnue » n’a été constaté pour Sephience.
Tableau 6: Effets secondaires de Sephience dans le traitement de l’HPA chez les patients pédiatriques et adultes atteints de PCU (analyse groupée)

Abréviations: HPA: Hyperphénylalaninémie, PCU: phénylcétonurie
*Résumé de plus d‘un terme préférentiel selon MedDRA.
La plupart des effets secondaires de la sépiaptérine repris dans le Tableau 6 sont survenus dans les catégories d’âge de ≥18 ans et ≥12 ans à <18 ans et étaient d’intensité légère. Dans l’ensemble, Sephience a été bien toléré dans les études cliniques portant sur la PCU chez des patients pédiatriques et l’incidence et la nature des événements indésirables dus au traitement correspondaient aux valeurs observées dans toutes les catégories d’âge chez les enfants et les adultes. Aucun résultat de laboratoire significatif ni aucun indice d’un trouble de la fonction rénale ou hépatique n’ont été observés chez les patients pédiatriques et adultes traités par Sephience dans les études cliniques portant sur la PCU. On ne dispose pas de données relatives à la sécurité au long cours.
L’annonce d’effets secondaires présumés après l’autorisation est d’une grande importance. Elle permet un suivi continu du rapport bénéfice-risque du médicament. Les professionnels de santé sont tenus de déclarer toute suspicion d’effet secondaire nouveau ou grave via le portail d’annonce en ligne ElViS (Electronic Vigilance System). Vous trouverez des informations à ce sujet sur www.swissmedic.ch.