Posologie/Mode d’emploi

Le traitement par Sephience doit être instauré et supervisé par un médecin expérimenté dans le traitement de la PCU.
Sephience doit être instauré en association avec un régime limité en phénylalanine (Phe). Tous les patients traités par Sephience doivent faire l’objet d’examens cliniques régulièrement afin de leur faire adopter une alimentation adéquate en concertation avec le médecin traitant.
Posologie
Sephience doit être administré par voie orale une fois par jour.
La dose recommandée (mg/kg/jour) de Sephience à administrer par voie orale une fois par jour est basée sur l’âge et le poids corporel (voir Tableau 1).
Pour les patients ≥2 ans, la dose recommandée est de 60 mg/kg. Il s’agit également de la dose maximale.
Des posologies plus faibles peuvent être utilisées selon l’appréciation du médecin (voir également « Efficacité clinique »).
Pour les patients ≥2 ans, les posologies standard reprises dans le Tableau 1 sont prévues.
En cas d’une réponse insuffisante à la dose standard, la posologie peut être augmentée par paliers jusqu’à 60 mg/kg au maximum.
Tableau 1: Dose recommandée en fonction de l’âge et du poids corporel du patient

*Dose journalière maximale
Réponse au traitement
La détermination de la réponse et l’arrêt du médicament en cas de non réponse sont à l’appréciation du médecin traitant et reposent sur un taux sanguin cible thérapeutique de phénylalanine qui est fixé individuellement pour chaque patient.
Dans l’étude clinique de phase III pertinente pour l’autorisation, un effet se traduisant par une diminution du taux sanguin de phénylalanine (Phr) d’au moins 15 % au bout d’un traitement de 14 jours par la sépiaptérine a été défini comme réponse.
On ne dispose pas de données contrôlées sur l’efficacité et la sécurité chez les patients qui n’ont pas atteint cette valeur seuil.
Doses retardées ou oubliées
Une dose oubliée doit être prise aussi rapidement que possible le jour même de l’oubli et le schéma posologique normal doit être repris le jour suivant. Ne pas prendre les doses oubliées le jour suivant.
Groupes de patients particuliers
Patients âgés
La sécurité et l’efficacité de Sephience n’ont pas été étudiées chez les patients âgés de 65 ans ou plus. La prudence est de rigueur lors de la prescription aux patients âgés de 65 ans ou plus.
Trouble de la fonction rénale ou hépatique
La sécurité et l’efficacité de Sephience n’ont pas été étudiées chez les patients présentant des troubles de la fonction rénale ou hépatique. La prudence est de rigueur lors de la prescription à de tels patients.
Mode d’administration
Sephience doit être administré par voie orale une fois par jour à la même heure avec de la nourriture.
Étant donné que l’HPA et la PCU constituent un état chronique, Sephience est prévu pour l’utilisation au long cours.
Pour les patients pesant moins de 16 kg
Sephience doit être mélangé avec de l’eau ou du jus de pomme (9 ml pour le sachet de 250 mg, 36 ml pour le sachet de 1000 mg). La préparation doit être bien mélangée pendant 30 secondes ou plus, jusqu’à ce qu’elle soit uniforme et exempte de grumeaux. Le volume de dose à administrer selon les Tableaux 2-5 doit être aspiré à l’aide d’une seringue d’application (PP/PE) ou dans la sonde d’alimentation entérale (en silicone ou polyuréthane) et la dose aspirée doit être administrée immédiatement. Rincer la seringue avec une quantité supplémentaire d’eau ou de jus de pomme et avaler le contenu immédiatement pour s’assurer que la dose complète a été administrée.
Les Tableaux 2 à 5 suivants reprennent les volumes de dose des posologies standard pour les patients pédiatriques pesant moins de 16 kg.
Tableau 2: Tableau posologique pour les patients âgés de 0 à moins de 6 mois

Tableau 3: Tableau posologique pour les patients âgés de 6 à moins de 12 mois

*Le contenu entier d’un sachet de 250 mg peut être administré à l’aide d’un récipient au lieu d’une seringue d’application.
Tableau 4: Tableau posologique pour les patients âgés de 12 mois à moins de 2 ans

Tableau 5: Dose recommandée de Sephience poudre orale en sachets en fonction du poids corporel pour les patients pédiatriques âgés de 2 ans et plus

*Le contenu entier de quatre sachets de 250 mg ou d’un sachet de 1000 mg peut être administré au moyen d’un récipient (récipient en plastique ou en verre) au lieu d’une seringue.
Pour les patients pesant 16 kg ou plus
Chez les patients pesant 16 kg ou plus, la dose journalière doit être arrondie au multiple supérieur ou inférieur le plus proche de 250 mg ou 1000 mg. Pour exemple, une dose calculée de 1251 à 1374 mg doit être arrondie vers le bas à 1250 mg ou une dose calculée de 1375 à 1499 mg doit être arrondie vers le haut à 1500 mg.
Le contenu entier de chaque sachet de Sephience doit être mélangé avec de l’eau ou du jus de pomme (10 ml pour chaque sachet de 250 mg, 20 ml pour chaque sachet de 1000 mg) ou avec des aliments mous (au total 2 cuillères à soupe). La poudre doit être bien mélangée avec de l’eau ou du jus de pomme pendant au moins 30 secondes et avec des aliments mous pendant au moins 60 secondes. La dose mélangée doit être administrée immédiatement. Rincer le récipient avec une quantité supplémentaire d’eau ou de jus et avaler le contenu immédiatement pour s’assurer que la dose complète a été administrée.
Administration par sonde d’alimentation entérale
Après avoir été mélangé avec de l’eau, Sephience poudre orale peut être administré par sonde d’alimentation entérale. Respecter les instructions du fabricant de la sonde d’alimentation entérale relatives à l’administration du médicament. Voir également la rubrique « Remarques particulières ».
Voir la rubrique « Remarques particulières » pour les instructions relatives à la préparation de Sephience avant l’utilisation.