Cerdelga
Pour la monothérapie chez les patients adultes atteints d’une maladie de Gaucher de type I diagnostiquée de manière avérée, qui sont métaboliseurs lents (poor metabolizers, PMs), métaboliseurs intermédiaires (intermediate metabolizers, lMs) ou métaboliseurs rapides (extensive metabolizers, EMs) du cytochrome-P450 Typ2D6 (CYP2D6). Pas d’utilisation chez les métaboliseurs ultra-rapides ou des métaboliseurs indéterminé du cytochrome-P450 de type 2D6 (CYP2D6).
La détermination du statut de métabolisation du CYP2D6 doit être effectuée avant le traitement par une méthode de test validée. Les coûts du test sont pris en charge par sanofi-aventis (suisse) sa.
La première ordonnance ne peut être délivrée que par un centre spécialisé dans les maladies métaboliques héréditaires ou par un spécialiste expérimenté dans le domaine des maladies métaboliques héréditaires. Tous les six mois, un examen de contrôle est réalisé par le centre ou la ou le médecin spécialiste.
CERDELGA ne doit pas être associé à d’autres médicaments contre la maladie de Gaucher.
Le médecin traitant a l’obligation d’enregistrer régulièrement les patients sous traitement par Cerdelga dans l’International Collaborative Gaucher Group (ICGG) Registry (clinicaltrials.gov NCT00358943) (https://www.registrynxt.com/). Si un patient ne donne pas son consentement à la collecte de ses données dans le registre, cela doit être indiqué.