Nexviadyme
Evaluation pour commencer la thérapie avec NEXVIADYME:
Le traitement avec NEXVIADYME de patients atteints d’une forme tardive de maladie de Pompe ne peut être prescrit et exécuté que par des médecins qui ont une expérience prouvée du traitement de patients atteints de la maladie de Pompe ou de maladies neuromusculaires. La prescription d’une thérapie et l’exécution des contrôles pour définir les paramètres de l’évolution ne peuvent être réalisés que par des neurologues dans des hôpitaux qui ont une division de clinique de neurologie ou en concertation avec des médecins du Swiss Group for Inborn Errors of Metabolism (SGIEM). Avant que la thérapie soit introduite auprès des patients atteints d’une forme d’évolution tardive, une garantie écrite de remboursement des coûts doit être obtenue par l’intermédiaire du médecin-conseil. La demande de prise en charge est traitée dans les 20 jours au maximum, à condition que les tiers payeurs aient été pleinement informés par le requérant sur tous les points relatifs à la Limitatio. Les formulaires et les échelles d’appréciation nécessaires (voir plus bas) sont disponibles sur le site internet https://www.swisspomperegistry.ch/downloads. La garantie de remboursement des coûts est délivrée pour 12 mois lorsque les critères d’inclusion suivants sont remplis:
1. Dépistage clinique d’une forme tardive et évidence biochimique d’une diminution de l’activité GAA soit par un examen biochimique dans deux différents tissus corporels soit confirmation d’une évidence biochimique par une analyse génotypique.
2. Limitation cliniquement nécessaire des patients dans les activités de la vie quotidienne ou de l’exercice de la profession en raison d’une myopathie et/ou limitation de la fonction musculature des ceintures des épaules et du bassin à la suite d’une fonction respiratoire diminuée. La limitation est d’au moins 2 sur l’échelle Rankin modifiée.
3. Consentement écrit du patient ou de son représentant légal à l’exécution des examens de contrôle périodiques nécessaires, ainsi qu’enregistrement et archivage des données prélevées, dans le cadre du traitement, dans le registre suisse de la maladie de Pompe.
4. Enregistement complet des données de sortie.
Critères d’exclusion:
1. Faiblesse musculaire invalidante et/ou limitation invalidante de la fonction respiratoire ne permettant pas d’espérer d’un traitement une importante amélioration de la qualité de la vie. La limitation est supérieure à 4 sur l’échelle de Rankin modifiée.
Les limitations invalidantes sont notamment:
a. Respiration par trachéotomie
b. Besoin de soins par suite d’un alitement permanent (mod. de la valeur de l’échelle de Rankin supérieure à 4)
2. Présence d’une maladie secondaire invalidante qui entraîne une limitation grave et irréversible de l’autonomie et de la qualité de la vie (échelle de Rankin modifiée > 4) et/ou qui conduit à une importante diminution de l’espérance de vie.
Échelle de Rankin modifiée:
0 Absence de symptômes
1 Malgré la présence de symptômes de maladie, absence de handicap significatif ; peut accomplir toutes les tâches et activités quotidiennes.
2 Handicaps légers ; ne peut plus accomplir toutes les tâches et activités quotidiennes comme auparavant, mais peut encore faire face à ses propres situations sans aide.
3 Handicap moyen ; a besoin d’une certaine aide, mais peut encore marcher sans soutien.
4 Handicap moyen à élevé ; ne peut plus marcher seul sans soutien et ne peut plus satisfaire sans aide à ses propres besoins physiologiques.
5 Handicap grave ; grabataire, incontinent et a besoin de soins et d’une attention constants.
6 Décès.
Critères d’évaluation pour la poursuite d’une thérapie avec NEXVIADYME après un an:
Au plus tôt dix mois après le début de la thérapie et en mesurant la réussite de la thérapie à l’aide des paramètres d’évaluation ci-dessous, on décide de continuer la thérapie pendant plus de 12 mois, les trois premiers paramètres d’évaluation étant décisifs pour la poursuite de la thérapie avec NEXVIADYME:
1. Force musculaire (MRC) de tous les groupes musculaires
2. Test de marche de 6 minutes (6-MWT)
3. FVC en position assise
4. Tests de capacité vitale forcée:
Baseline-Assessment
- VC respectivement en position assise et couchée
- FVC, respectivement en position assise et couchée
- FEV1, respectivement en position assise et couchée
- SNIP, en position assise
- MIP, en position assise
Follow-up-Assessments
- comme le Baseline-Assessment, mais uniquement en position assise/debout
5. Test de 10 mètres de marche (10-MWT)
6. Echelle de Rankin modifiée
7. Echelle de Walton-Gardner et Medwin
8. Echelle de gravité de la fatigue
9. Echelle de handicap de Rotterdam à 9 items
Le médecin traitant demande à la compagnie d’assurance maladie de prolonger la garantie de remboursement de douze mois. Avant de prendre une décision sur la garantie de remboursement, la compagnie d’assurance maladie consulte le médecin-conseil.
Celui-ci reçoit du médecin traitant un résumé signé et daté des paramètres d’appréciation des trois dernières dates de contrôle. La vérification de la garantie de remboursement doit avoir lieu dans les 20 jours ouvrables. La poursuite de la thérapie des patients est ainsi assurée.
Explications sur le registre:
En cas de questions sur la limitation et sa modification, l’office fédéral de la santé publique (OFSP) peut être consulté.
Pendant la thérapie avec Moyzyme, les paramètres d’évaluation ci-dessus doivent obligatoirement être évalués à des intervalles réguliers de tous les semestres (+/- un mois), ils doivent être protégés par un mot de passe et entrés anonymement dans le registre suisse de la maladie de Pompe (www.swisspomperegistry.ch). Concernant la décision de poursuivre une thérapie avec NEXVIADYME, les trois catégories d’examens suivantes sont déterminantes: le test des muscles (force musculaire MRC), le test de la marche (test de marche de 6 minutes ou de 10 mètres de marche) et la fonction pulmonaire (FVC, FEV1, MIP, SNIP, VC en position assise). Pour chaque catégorie d’examens, un critère principal a été décrit (force musculaire MRC, test de marche de 6 minutes, FVC en position assise). Ces trois critères principaux, s’ils ne peuvent pas être définis à cause du handicap d’un patient, se complètent d’une évaluation progressive à l’aide de critères secondaires et d’un contrôle de plausibilité (pour des informations supplémentaires, voir ci-dessous). Lorsqu’une maladie secondaire invalidante ou limitant considérablement l’espérance de vie est apparue pendant le traitement, (cf. critères d’exclusion au début de la thérapie), une exclusion de la thérapie a lieu.
Le passé médical, l’état médical général et diverses autres analyses sont considérés, mais ils ne devraient pas influencer l’évaluation des chances de réussite de la thérapie. Mais en tout cas, une bonne adhésion à la thérapie est nécessaire, afin de prescrire une thérapie avec NEXVIADYME. Le principe général est que lorsque deux des trois catégories d’examen (force musculaire, test de marche et fonction pulmonaire) se sont aggravées de plus de 10 %, la thérapie est interrompue. Une tendance de l’évolution est mesurée avec des valeurs de mesurage tous les six mois (pendant ± un mois). Une catégorie d’examens n’est considérée comme ayant empiré que lorsque dans deux examens successifs, une aggravation de plus de 10 % par rapport à la valeur de départ avant le début de la thérapie peut être constatée et qu’ainsi une nette tendance à l’aggravation est reconnaissable.
Principaux critères:
Pour l’application de la règle des 10 % ci-dessus, on commence par évaluer les principaux critères. À partir des trois catégories d’examens, les paramètres suivants sont définis comme les principaux critères:
• Courbatures MRC de tous les groupes de muscles (somme de la valeur de mesurage 0-5)
• Test des 6 minutes de marche (=6-MWT; 1 valeur en mètres)
• Capacité vitale forcée (FVC) en position assise (valeur moyenne en litres comme chiffre absolu).
Si plus qu’un critère principal s’aggrave de plus de 10 % lors de deux examens successifs, la thérapie avec NEXVIADYME est interrompue. Concernant la force musculaire MRV, la règle des 10 % est calculée comme étant la somme de toutes les valeurs entières de mesurage (chaque fois 0-5 étapes). Lors du test des 6 minutes de marche (6-MWT), la valeur finale en mètres est appliquée. En tant que test de la fonction pulmonaire, la capacité vitale forcée (FVC) en position assise (vitesse moyenne en litres) est appliquée comme chiffre absolu pour la règle de 10 %.
Critères secondaires:
Dans le cas où le critère principal de 6-MWT ne peut pas être évalué, le test des 10 minutes de marche (10-MWT) est ajouté comme critère secondaire correspondant de la même catégorie d’examens pour prendre une décision. En tant qu’autres critères secondaires, dans le cas d’un résultat imprécis de la valeur FVC en position assise, les tests de la fonction pulmonaire FEV1, MIP, SNIP et VC en position assise sont appliqués pour prendre une décision. Lors du test des 10 mètres de marche, la règle des 10 % est mesurée par rapport au résultat en secondes et concernant les paramètres de la fonction pulmonaire, elle est calculée comme étant la valeur moyenne de la modification en pourcentage. Les critères secondaires sont:
• Test des 10 mètres de marche (1 valeur en secondes)
• Tous les autres tests de la fonction pulmonaire, excepté la FVC en position assise (moyenne des modifications en pourcentage de valeur : FEV1, MIP, SNIP et VC en position assise).
Contrôle de plausibilité:
Enfin, si ni les critères principaux, ni les critères secondaires ne suffisent pour une appréciation, on peut exécuter à titre exceptionnel un contrôle de plausibilité pour procéder à une évaluation. En général, ce contrôle de plausibilité doit être évalué de manière positive pour continuer la thérapie et il comporte tant des fonctions corporelles que des questionnaires sur la qualité de la vie.
Les critères de plausibilité sont:
1. Echelle de Rankin modifiée
2. Echelle de Walton-Gardner et Medwin
3. Echelle de gravité de la fatigue
4. Echelle de handicap de Rotterdam à 9 items
Ces valeurs doivent également être déterminées au début de la thérapie et lors des contrôles semestriels ultérieurs. C’est le médecin traitant, conjointement avec le médecin-conseil de la compagnie d’assurance maladie, qui effectue cette évaluation sur la base de critères de plausibilité. À cet égard, une consultation avec le Swiss Group for Inborn Errors of Metabolism doit avoir lieu pour recueillir un deuxième avis. Lorsque ces exceptions sont accordées sur la base d’un contrôle de plausibilité, l’OFSP doit être informé.
Le registre est considéré par l’OFSP comme un outil de contrôle de qualité. La réutilisation de données médicales d’ordre personnel à des fins d’études doit se faire en conformité avec les dispositions de la loi relative à la recherche sur l’être Humain (LRH).