Aspaveli
Traitement des adultes atteints d’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN)
Avant le début du traitement, une garantie de prise en charge par l’assurance maladie est nécessaire après discussion avec le médecin-conseil.
ASPAVELI est remboursé pour le traitement des patients adultes atteints d’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) qui ont répondu de manière insuffisante à un traitement par inhibiteur de C5. Les autres critères de remboursement sont:
- Valeur de l’Hb < 10,5 g/dl pendant ≥ 3 mois
- Dose stable d’inhibiteur de C5 depuis les 3 derniers mois au minimum
Tous les patients traités par ASPAVELI doivent être inscrits dans un registre (le traitement ne peut commencer qu’après confirmation de l’inclusion des patients dans un registre, un extrait de la saisie des données des patients dans le registre est à présenter avec la demande de prise en charge).
Si un patient refuse de donner le consentement écrit nécessaire à la collecte de ses données, cela doit faire l’objet d’un rapport.
L’indication pour le traitement et les contrôles des patients dans le cadre de la tenue du registre ne peuvent s’effectuer que dans les centres universitaires ou les hôpitaux cantonaux d’Aarau, de Bellinzone, de Lucerne, de Coire et de Saint-Gall. L’administration du traitement par ASPAVELI entre ces contrôles peut se réaliser dans un hôpital local.
Le médecin du centre chargé du traitement transmet en permanence les données nécessaires à l’aide de l’outil Internet prédéfini du registre européen IPIG. L’OFSP peut consulter les données des patients suisses à tout moment et reçoit un rapport de synthèse tous les 12 mois.
Le centre est tenu d’enregistrer au minimum les données suivantes pour le registre ASPAVELI:
1) Saisie des données anonymisées des patients avec pose de l’indication de l’HPN, y compris l’année de naissance, le sexe et le poids.
2) Avant le début du traitement, l'état actuel doit être documenté. L’HPN doit être confirmée par un dosage d’au minimum 10% de clones HPN. Les patients doivent être préalablement vaccinés contre les méningocoques.
3) À 3 mois puis à 6 et 12 mois après le début du traitement, il convient d’enregistrer la réponse thérapeutique (paramètres hématologiques, taux de LDH, symptômes d’HPN comme douleurs abdominales, douleurs thoraciques, dyspnée et douleurs exigeant une intervention médicale, performances selon une échelle de «qualité de vie», besoin de transfusions, événements thrombotiques, survenue d’insuffisance rénale et hypertension artérielle pulmonaire), ainsi que la date de l’examen. Le dosage et la fréquence posologique d’ASPAVELI doivent figurer dans le registre. Dès la deuxième année de traitement, les contrôles s’effectuent tous les 6 mois, soit 18 et 24 mois après le début du traitement au cours de la deuxième année.
4) Si le traitement prend fin, il convient d’en indiquer la raison. Les patients dont la réponse thérapeutique est insuffisante doivent arrêter le traitement.
Une réponse thérapeutique est considérée comme atteinte si une réduction de la LDH d’au moins 60% et une amélioration d’un des paramètres cliniques sont observées chez les patients traités. En cas de réponse insatisfaisante, le médecin traitant doit indiquer, sur la base de l’évolution clinique, pour quelle raison la poursuite du traitement est indiquée. Après 12 mois de traitement, le besoin de transfusions doit avoir été réduit.
5) La garantie de prise en charge doit être renouvelée chaque année.
6) Calcul du prix public sur la base du prix départ usine auquel s’ajoutent une marge fixe de CHF 40.00 pour l’emballage de 1 pièce en raison du caractère particulier de la distribution (pratiquement pas de commerce intermédiaire, comme pour les produits sanguins), TVA en sus.
Les thérapies combinées avec d’autres préparations pour le traitement de l’HPN sont exclues du remboursement.
Le titulaire de l’autorisation, Swedish Orphan Biovitrum AG, rembourse intégralement les emballages (max. 8 flacons d’ASPAVELI) achetés au cours des 4 premières semaines suivant le début du traitement, sur demande de l’assureur maladie auprès duquel la personne était affiliée au moment de l’achat, au prix départ usine actuel. La TVA ne peut pas être récupérée en plus de cette part du prix départ usine. La demande de remboursement doit être effectuée dès le moment de l’administration.
En cas d’interruption du traitement après le deuxième mois de traitement, Swedish Orphan Biovitrum AG rembourse, à la première demande de l’assureur maladie auprès duquel la personne était assurée au moment de l’achat, l’intégralité du dernier emballage d’ASPAVELI commandé (valable à partir du 9e flacon) au prix départ usine de CHF 2'856.30 pour l’emballage de 1 pièce et de CHF 22'850.40 pour l’emballage de 8 pièces. La TVA ne peut pas être récupérée en plus de cette part du prix départ usine. La demande de remboursement doit être faite dès l’interruption définitive du traitement.
Le code suivant doit être transmis à l’assureur-maladie: 21557.01