Hemgenix
HEMGENIX est remboursé pour le traitement des hommes adultes atteints d’hémophilie B sévère ou sévèrement modérément sévère (déficit congénital en facteur IX) présentant une activité résiduelle du facteur IX ≤2%, mesurée par un test de coagulation en une étape, et un titre préexistant d’anticorps neutralisants contre le vecteur viral associé à l’adéno-serotype 5 (AAV5) inférieur à 1:900 afin de réduire la fréquence des épisodes hémorragiques et la nécessité d’un traitement de substitution en facteur IX. Par ailleurs, les patients:
• ont reçu une thérapie prophylactique continue en facteur IX pendant au moins 3 ans, administrée régulièrement avec une fréquence d’au moins une fois toutes les 3 semaines;
• ne présentent pas d’inhibiteurs contre le facteur IX;
• ont un foie suffisamment sain (enzymes hépatiques ≤2 fois la limite normale, absence d’hépatite B ou C active ou d’infection à VIH non contrôlée, absence de cirrhose hépatique confirmée par élastographie);
• reçoivent la dose unique de HEMGENIX à l’hôpital universitaire Inselspital de Berne (centre HUB en Suisse);
• sont assignés pour le suivi à l’un des centres d’hémophilie suivants (centres SPOKE en Suisse): Kantonsspital Aarau, Universitätsspital Basel, Universitätskinderspital beider Basel, Ospedale Regionale di Bellinzona e Valli, Inselspital Bern, Kantonsspital Graubünden, Hôpitaux Universitaires Genève, Centre hospitalier universitaire vaudois, Centre Hospitalier du Valais Sion, Kantonsspital Luzern, Zentrum für Labormedizin St. Gallen, Ostschweizer Kinderspital St. Gallen, Universitätsspital Zürich, Universitäts-Kinderspital Zürich;
• ont reçu une recommandation du comité d’experts du Réseau Suisse de l’Hémophilie (SHN) pour l’administration de HEMGENIX,
• sont affiliés à l’AOS en Suisse depuis au moins 3 ans.
L’administration de la dose unique de HEMGENIX nécessite une approbation préalable de prise en charge par l’assureur-maladie, après consultation du médecin-conseil.
Le remboursement est accordé si une réponse favorable est observée 90 jours après l’administration de la dose unique. Si aucune réponse favorable n’est observée 90 jours après l’administration de la dose unique, aucun remboursement n’est accordé. En cas de remboursement, celui-ci est associé à des remises confidentielles de la part du titulaire de l’autorisation de mise sur le marché (AMM) à l’assureur-maladie :
• une remise confidentielle de la part du titulaire de l’AMM à l’assureur-maladie après l’administration et le remboursement de HEMGENIX;
• une remise confidentielle de la part du titulaire de l’AMM à l’assureur-maladie si les conditions de la réponse favorable ne sont pas remplies dans le cadre des évaluations annuelles ou si le patient est décédé au moment de ces évaluations;
• une remise confidentielle de la part du titulaire de l’AMM à l’assureur-maladie si ce dernier n’est pas en mesure, faute de données médicales disponibles du vivant du patient, de fournir une preuve d’absence de réponse dans un délai de 12 mois à compter de la date de référence de l’évaluation annuelle, et s’il justifie simultanément auprès de CSL Behring AG la reprise par le patient d’un traitement prophylactique à long terme par des médicaments à base de facteur IX pendant plus de 6 mois.
Dans le cadre de la demande d’approbation préalable, il appartient au prestataire du centre HUB, au prestataire du centre SPOKE et au patient de réaliser ou de faire réaliser les examens médicaux nécessaires pour l’évaluation de la réponse 90 jours après l’administration ainsi que pour les évaluations annuelles de la réponse, et de fournir les données requises à l’assureur-maladie auprès duquel la personne assurée était affiliée au moment de l’administration.
L’approbation préalable est accordée lorsque les conditions médicales sont remplies et lorsque la recommandation du comité d’experts du SHN est disponible.
Si un assureur-maladie ne se considère pas en mesure d’assurer le remboursement de HEMGENIX pour des raisons économiques, il doit fournir au titulaire de l’AMM la preuve qu’il ne dispose pas des réserves financières nécessaires pour le remboursement de HEMGENIX, ainsi qu’une attestation de l’absence de réassurance. Dans ce cas, l’assureur-maladie et le titulaire de l’AMM rechercheront une solution spécifique pour le remboursement de HEMGENIX.
Les remises sont effectuées à la demande de l’assureur-maladie auprès duquel la personne assurée était affiliée au moment de l’administration. Le titulaire de l’AMM communique à l’assureur-maladie le montant des remises. La TVA ne peut pas être réclamée en supplément des montants de remise basés sur le prix de fabrique. Les demandes de remise des assureurs-maladie doivent être faites rapidement après le remboursement respectivement après les dates d’échéance des évaluations de la réponse. Les informations relatives aux remises sont transmises par CSL Behring AG à l’assureur-maladie après réception d’une demande de prise en charge. Une demande de remise peut être formulée auprès du titulaire de l’AMM pendant une durée de 5 ans à compter de la date de référence de l’évaluation annuelle.
La réponse favorable, évaluée au jour 90 après l’administration, est définie comme suit:
Un taux endogène de facteur IX d’au moins 5%, mesuré par un test de coagulation en une étape, est atteint, et les administrations prophylactiques régulières de médicaments à base de facteur IX ont été arrêtées. La mesure de l’activité du facteur IX est effectuée entre le 76e et le 90e jour suivant l’administration. Si une activité du facteur IX inférieure à 5% est mesurée, un deuxième test de vérification au moyen d’un test de coagulation en une étape doit être effectué. Si ce deuxième test confirme une activité en facteur IX inférieure à 5%, le critère de réponse n’est pas rempli. L’arrêt des administrations prophylactiques régulières doit être confirmé par une documentation du médecin traitant.
Le maintien de la réponse est évalué annuellement pendant une période définie et est caractérisé comme suit:
Une activité en facteur IX d’au moins 5%, mesurée par un test de coagulation en une étape, est documentée, combinée à la confirmation du médecin traitant de l’absence de reprise d’administrations prophylactiques régulières de médicaments à base de facteur IX à une fréquence d’au moins une fois toutes les 3 semaines pendant une période continue d’au moins 6 mois. Les administrations effectuées en raison d’un besoin temporairement accru sur une période de moins de 6 mois ne sont pas considérées comme prophylactiques régulières. Si une activité en facteur IX inférieure à 5% est mesurée, un deuxième test de vérification doit être effectué au moyen d’un test de coagulation en une étape. Le titulaire de l’AMM informe l’assureur-maladie auprès duquel la personne assurée était affiliée au moment de l’administration des dates des évaluations de la réponse et des éventuels droits à une remise qui en découlent. La mesure de l’activité du facteur IX est effectuée dans les 14 jours précédant chaque date d’évaluation.