Qu'est-ce que Orkambi et quand doit-il être utilisé?

Selon prescription du médecin.
Orkambi contient deux principes actifs, le lumacaftor et l'ivacaftor.
Orkambi (lumacaftor et ivacaftor) est un médicament utilisé pour le traitement de la mucoviscidose chez les patients âgés d'un an et plus porteurs d'une modification particulière (appelée mutation F508del) touchant le gène responsable de la synthèse d'une protéine appelée CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator), qui a un rôle important pour réguler le flux de mucus dans les poumons. Chez les personnes porteuses de la mutation, une protéine CFTR anormale est produite. Les cellules contiennent deux copies du gène CFTR ; Orkambi est utilisé chez les patients chez lesquels la mutation F508del est présente sur les deux copies du gène.
Le lumacaftor et l'ivacaftor agissent ensemble pour améliorer la fonction de la protéine CFTR anormale. Le lumacaftor augmente la quantité de protéines CFTR disponibles et l'ivacaftor aide la protéine anormale à mieux fonctionner.
Suivez la prescription de votre médecin.