Qu’est-ce que KANUMA et quand doit-il être utilisé ?

KANUMA contient le principe actif sebelipase alfa. La sebelipase alfa est similaire à la lipase acide lysosomale (LAL), une enzyme naturelle utilisée par l’organisme pour décomposer les graisses. Elle est utilisée, selon prescription du médecin, pour traiter les patients de tout âge atteints d’un déficit en lipase acide lysosomale (déficit en LAL).
Le déficit en LAL est une maladie génétique qui entraîne des lésions hépatiques, des taux élevés de cholestérol dans le sang et d’autres complications dues à une accumulation de certains types de graisses (esters de cholestérol et triglycérides).
Ce médicament est une thérapie enzymatique substitutive. Cela signifie qu’il remplace l’enzyme LAL manquante ou déficiente chez les patients atteints d’un déficit en LAL. Il agit en diminuant l’accumulation de graisse qui provoque des complications médicales, dont un retard de croissance, des lésions hépatiques et des complications cardiaques. Il améliore également les taux de graisse dans le sang, y compris les taux élevés de LDL (mauvais cholestérol) et de triglycérides.