Qu'est-ce que Spinraza et quand doit-il être utilisé?

Spinraza est utilisé sur prescription médicale pour traiter une maladie génétique, appelée atrophie musculaire spinale ou amyotrophie spinale (SMA). Spinraza contient la substance active nusinersen, qui appartient à un groupe de médicaments appelés oligonucléotides antisens.
Qu'est-ce que l'atrophie musculaire spinale ?
L'atrophie musculaire spinale est causée par un déficit d'une protéine appelée SMN (survival motor neuron, protéine de survie des motoneurones) dans l'organisme. Il en résulte une perte de cellules nerveuses dans la colonne vertébrale, ce qui entraîne une faiblesse musculaire dans les épaules, les hanches, les cuisses et dans la région du haut du dos. Les muscles permettant de respirer et d'avaler peuvent parfois aussi être affaiblis.

Comment Spinraza agit-il ?
Spinraza agit en aidant l'organisme à produire une quantité plus importante de la protéine SMN. Cela permet alors de réduire la perte des cellules nerveuses et d'améliorer ainsi la force musculaire.

Comment nusinersen a été évalué ?
Des études cliniques menées chez des enfants ont montré que nusinersen a aidé à améliorer leurs fonctions motrices et d'atteindre les étapes du développement moteurs (par exemple contrôle de la tête, position assise sans aide, ou se tenir debout; voir la figure prochaine.)
Le traitement par Spinraza a montré d'aider des patients SMA d'âge divers et d'atteints de plusieurs formes, comme SMA de la forme infantile (type 1), SMA de la forme d'apparition plus tardive (type II/III) et SMA présymptomatique ayant un diagnostic génétique.

Si la maladie a dépassé un certain stade (p.ex. l'indispensabilité de la ventilation permanente), l'efficacité de Spinraza est diminuée par rapport à l'instauration du traitement à un stade de la maladie plus tôt.