Qu’est-ce que ONPATTRO et quand doit-il être utilisé ?

Sur prescription du médecin.
ONPATTRO n’est utilisé que chez l’adulte.
La substance active dans ONPATTRO est le patisiran.
ONPATTRO est un médicament qui traite une maladie qui se retrouve dans certaines familles, appelée „Amylose à TransThyRétine héréditaire“ (hATTR).
L’amylose hATTR est causée par des problèmes au niveau d’une protéine de l’organisme appelée
„transthyrétine“ (TTR).
•Cette protéine produite principalement dans le foie transporte la vitamine A et d’autres substances dans l’organisme.
•Chez les personnes atteintes de cette maladie, les protéines TTR de forme anormale s’agglomèrent entre elles pour former des dépôts „amyloïdes“.
•Les dépôts „amyloïdes“ peuvent s’accumuler autour des nerfs, du cœur et d’autres parties du corps, ce qui les empêche de fonctionner normalement. C’est ce qui est responsable des symptômes de cette maladie.
ONPATTRO agit en diminuant la quantité de protéine TTR produite par le foie.
•Cela signifie qu’il y a moins de protéine TTR dans le sang pour constituer des dépôts „amyloïdes“.
•Cela peut contribuer à réduire les effets de cette maladie.