Qu’est-ce que Luxturna et quand doit-il être utilisé?

Luxturna est un médicament de thérapie génétique qui contient le principe actif voretigene neparvovec.
Luxturna ne vous est administré que lorsqu'un test génétique a confirmé que votre perte visuelle a été causée par des mutations du gène RPE65.
Luxturna est utilisé pour le traitement des adultes et des enfants souffrant d'une perte visuelle due à une dystrophie rétinienne héréditaire provoquée par des mutations du gène RPE65. Ces mutations empêchent que l'organisme forme une protéine qui est nécessaire à la vision et conduisent ainsi à la perte de la vue, puis à la cécité.
Le principe actif de Luxturna, le voretigene neparvovec, est un virus modifié qui contient une copie fonctionnelle du gène RPE65. Une fois injecté, le virus transporte ce gène vers les cellules de la rétine, la couche de cellules se trouvant à l'arrière de l'œil qui est responsable de la détection de la lumière. La rétine peut ainsi fabriquer les protéines qui sont nécessaires à la vision. Le virus qui transporte le gène vers les cellules ne provoque pas de maladies chez l'humain.
Si vous avez des questions concernant le mode d'action de Luxturna ou si vous souhaitez savoir pourquoi ce médicament vous a été prescrit, veuillez vous adresser à votre médecin.