Qu'est-ce que Zolgensma et quand doit-il être utilisé?

Zolgensma est un médicament dit de «thérapie génique». Il contient le principe actif onasemnogène abéparvovec qui contient du matériel génétique humain.
Zolgensma est utilisé pour le traitement des nourrissons et des jeunes enfants atteints d'une maladie héréditaire rare et grave, appelée «amyotrophie spinale» (SMA).
Comment agit Zolgensma
Une SMA apparait lorsqu'un gène spécifique pour la production d'une protéine essentielle (la protéine de survie des motoneurones (SMN, Survival Motor Neuron)) est absente ou présente une anomalie. Un déficit en protéine SMN provoque la mort des cellules nerveuses qui contrôlent les muscles (motoneurones). En conséquence, les muscles s'affaiblissent et s'atrophient, ce qui finit par entraîner une perte de la mobilité.
Zolgensma fournit une copie pleinement fonctionnelle du gène SMN afin que l'organisme puisse produire suffisamment de protéine SMN. Le gène est introduit dans les cellules dans lesquelles il est nécessaire à l'aide d'un virus modifié qui ne provoque pas de maladie chez l'être humain.
Selon prescription du médecin.