Qu'est-ce que Sapropterin Dipharma et quand doit-il être utilisé?

Sapropterin Dipharma est une copie synthétique d'une molécule produite par l'organisme appeléee tétrahydrobioptérine (BH4). La BH4 est nécessaire à l'organisme pour qu'il puisse utiliser un acide nommé phénylalanine, afin de fabriquer un autre acide aminé appelé tyrosine.
Sapropterin Dipharma est utilisé, chez les adultes et lea enfants, pour le traitement de l'hyperphénylalaninémie (HPA) ou de la phénylcétonurie (PCU), caractérisées par des taux sanguins anormalement élevés de phénylalanine qui peuvent être nocifs. Sapropterin Dipharma abaisse ces taux sanguins de phénylalanine chez certains patients qui répondent à la BH4 et peut ainsi aider à augmenter la quantité de phénylalanine pouvant être contenue dans le régime alimentaire.
Sapropterin Dipharma est également utilisé pour le traitement d'une maladie héréditaire appelée déficit en BH4 et qui se caractérise par une production insuffisante de BH4 par l'organisme. Du fait des très faibles taux de BH4, la phénylalanine n'est pas utilisée correctement et sa concentration augmente jusqu'à provoquer des effets nocifs. En remplaçant la BH4 que l'organisme est incapable de produire, Sapropterin Dipharma réduit l'excès nocif de phénylalanine dans le sang et augmente la tolérance alimentaire à la phénylalanine.
Selon prescription du médecin.