Cette notice d’emballage a été vérifiée pour la dernière fois en mai 2025 par l’autorité de contrôle des médicaments (Swissmedic).

Les informations suivantes sont destinées exclusivement aux professionnels de la santé :
Mode d’emploi : reconstitution, dilution et administration
Pombiliti doit être reconstitué avec de l’eau pour préparations injectables, puis dilué avec une solution injectable de chlorure de sodium à 9 mg/ml (0,9 %) et ensuite administré par perfusion intraveineuse. La reconstitution et la dilution doivent être effectuées conformément aux règles des bonnes pratiques, en particulier pour le respect de l’asepsie.
Dans la mesure où ce médicament est une protéine, la formation de particules peut se produire dans la solution reconstituée et les poches de perfusion finales diluées. Par conséquent, un filtre en ligne à faible liaison protéinique de 0,2 micron doit être utilisé pour l’administration. Il a été démontré que l’utilisation d’un filtre en ligne de 0,2 micron élimine les particules visibles et n’entraîne pas une perte apparente de protéine ou d’activité.
Déterminer le nombre de flacons à reconstituer en fonction du schéma posologique du patient individuel (mg/kg) et sortir les flacons requis du réfrigérateur afin de leur permettre d’atteindre la température ambiante (environ 30 minutes). Chaque flacon de Pombiliti est à usage unique.
Utilisez une technique aseptique.
Reconstitution
Reconstituer chaque flacon de 105 mg de Pombiliti avec 7,2 ml d’eau pour préparations injectables à l’aide d’une seringue dont le diamètre d’aiguille ne dépasse pas le calibre 18. Ajouter lentement l’eau pour préparations injectables au goutte-à-goutte, le long de la paroi du flacon et non directement sur la poudre lyophilisée. Incliner et faire doucement tourner chaque flacon. Ne pas retourner, remuer ou secouer le flacon. Le volume d’extraction apparaît comme une solution limpide à opalescente, incolore à légèrement jaune, exempte de particules étrangères et pratiquement exempte de particules, sous forme de particules blanches à translucides. Effectuer une inspection immédiate des flacons reconstitués pour détecter la présence éventuelle de particules et de décoloration. Ne pas utiliser si des particules étrangères autres que celles décrites ci-dessus sont observées lors de l’inspection immédiate ou si la solution est décolorée. Le pH de la solution reconstituée est d’environ 6,0.
Après reconstitution, il est recommandé de diluer rapidement les flacons (voir ci-dessous).
Dilution
Une fois reconstituée comme ci-dessus, la solution présente dans le flacon contient 15 mg de cipaglucosidase alfa par ml. Le volume reconstitué permet le retrait exact de 7,0 ml (équivalant à 105 mg) de chaque flacon. Il faut ensuite diluer de nouveau comme suit : retirer lentement la solution reconstituée de chaque flacon, y compris un volume inférieur à 7 ml si le flacon est partiellement rempli, jusqu’à ce que le volume pour la dose du patient soit obtenu, à l’aide d’une seringue munie d’une aiguille d’un diamètre inférieur à 18 gauge. La concentration finale recommandée de cipaglucosidase alfa dans les poches de perfusion varie de 0,5 mg/ml à 4 mg/ml. Retirer l’espace d’air à l’intérieur de la poche pour perfusion. Prélever également un volume égal de solution injectable de chlorure de sodium à 9 mg/ml (0,9 %), qui sera remplacé par Pombiliti reconstitué. Injecter lentement Pombiliti reconstitué directement dans la solution injectable de chlorure de sodium à 9 mg/ml (0,9 %). Retourner délicatement ou masser la poche pour perfusion pour mélanger la solution diluée. Ne pas secouer ou agiter excessivement la poche de perfusion.
La solution finale pour perfusion doit être administrée aussi près que possible du moment de sa préparation.
Tout médicament non utilisé ou déchet doit être éliminé conformément à la réglementation en vigueur.
Administration
La perfusion de Pombiliti doit commencer 1 heure après la prise des gélules de miglustat. En cas de retard de la perfusion, le début de la perfusion ne doit pas dépasser 3 heures après la prise de miglustat.
Le schéma posologique recommandé de Pombiliti est de 20 mg/kg de poids corporel, administré une fois toutes les deux semaines par perfusion intraveineuse.
Les perfusions doivent être administrées de manière incrémentielle. Il est recommandé de commencer l’administration de la perfusion à un débit initial de 1 mg/kg/h et de l’augmenter progressivement de 2 mg/kg/h toutes les 30 minutes en l’absence de signes de RLP (réactions liées à la perfusion), jusqu’à atteindre un débit maximal de 7 mg/kg/h.