Qu'est-ce que Pombiliti et quand doit-il être utilisé ?

Qu’est-ce que Pombiliti ?
Pombiliti est un type de “Traitement enzymatique substitutif” (TES) utilisé dans le traitement de la forme tardive de la maladie de Pompe chez l’adulte. Pombiliti contient le principe actif cipaglucosidase alfa.
Dans quel cas est-il utilisé ?
Pombiliti est toujours utilisé avec un autre médicament appelé miglustat 65 mg, gélules. Il est très important que vous lisiez également la notice de miglustat 65 mg, gélules.
Si vous avez d’autres questions sur ce médicament, interrogez votre médecin ou votre pharmacien.
Comment agit Pombiliti
Chez les patients atteints de la maladie de Pompe, les niveaux de l’enzyme alpha-glucosidase acide (GAA) sont faibles. Cette enzyme aide à contrôler les niveaux de glycogène (un type de glucides) dans l’organisme.
Dans la maladie de Pompe, des taux élevés de glycogène s’accumulent dans les muscles du corps. Cette accumulation empêche certains muscles de fonctionner correctement : il s’agit par exemple de ceux qui vous aident à marcher, des muscles situés sous les poumons qui vous aident à respirer et du muscle cardiaque.
Pombiliti pénètre dans les cellules musculaires qui sont affectées par la maladie de Pompe. Lorsqu’il se trouve dans les cellules, le médicament agit de manière similaire à l’enzyme GAA pour aider à décomposer le glycogène et à contrôler son taux.
Soumis à prescription médicale.