Opfolda

Qu’est-ce que l’Opfolda et quand doit-il être utilisé ?

Qu’est-ce qu’Opfolda ?
Opfolda est un médicament utilisé dans le traitement de la forme tardive de la maladie de Pompe chez l’adulte. Il contient le principe actif miglustat.
Dans quel cas est-il utilisé
Opfolda est toujours utilisé avec un autre médicament appelé « cipaglucosidase alfa », une thérapie enzymatique substitutive (TES). Il est donc très important que vous lisiez également la notice de la cipaglucosidase alfa.
Si vous avez d’autres questions sur ce médicament, interrogez votre médecin ou votre pharmacien/pharmacienne.
Comment agit Opfolda
Chez les patients atteints de la maladie de Pompe, les niveaux de l’enzyme alpha-glucosidase acide (GAA) sont faibles. Cette enzyme aide à contrôler les niveaux de glycogène (un type de glucides) dans l’organisme.
Dans la maladie de Pompe, des taux élevés de glycogène s’accumulent dans les muscles du corps. Cette accumulation empêche certains muscles de fonctionner correctement : il s’agit par exemple de ceux qui vous aident à marcher, des muscles situés sous les poumons qui vous aident à respirer et du muscle cardiaque.
Opfolda se lie à la cipaglucosidase alfa pendant le traitement. Cela rend la forme de la cipaglucosidase alfa plus stable, de sorte qu’elle peut être plus facilement absorbée à partir du sang par les cellules musculaires affectées par la maladie de Pompe. Lorsqu’elle se trouve dans les cellules, la cipaglucosidase alfa agit de la même façon que la GAA pour aider à décomposer le glycogène et à contrôler son taux.
Soumis à prescription médicale.

Quand Opfolda ne doit-il pas être pris/utilisé ?

Ne prenez jamais Opfolda
·Si vous êtes allergique au miglustat ou à l’un des autres composants de ce médicament (répertoriésdans la rubrique « Que contient Opfolda ? »).
·Si vous êtes allergique à la cipaglucosidase alfa.

Quelles sont les précautions à observer lors de la prise/de l’utilisation d'Opfolda ?

Adressez-vous à votre médecin, pharmacien/pharmacienne ou infirmier/ère avant de prendre Opfolda.
Faites attention aux effets indésirables graves
Opfolda étant utilisé en association avec la cipaglucosidase alfa, une thérapie enzymatique substitutive (TES), vous devez également lire la notice de la cipaglucosidase alfa. Ces médicaments peuvent provoquer certains effets indésirables que vous devez immédiatement signaler à votre médecin. Ces effets comprennent les réactions allergiques. Les signes de réactions allergiques sont répertoriés à la rubrique « Quels effets indésirables Opfolda peut-il provoquer ? ». Celles-ci peuvent être sévères et peuvent survenir lorsque vous recevez le médicament ou dans les heures qui suivent.
Informez immédiatement un médecin ou un(e) infirmier/ère si vous présentez des réactions à la perfusion ou des réactions allergiques, ou si vous pensez que vous pourriez en présenter. Informez votre médecin ou infirmier/infirmière si vous avez déjà eu de telles réactions avec une autre TES avant de recevoir Opfolda.
Conduite de véhicules et utilisation de machines
Opfolda n’a aucun effet ou un effet négligeable sur l’aptitude à conduire des véhicules et à utiliser des machines. Vous devez également lire la notice de la cipaglucosidase alfa, car ce médicament peut avoir des effets.
Enfants et adolescents
L'utilisation et la sécurité d'Opfolda en combinaison avec la cipaglucosidase alfa chez les enfants et les adolescents de moins de 18 ans n'ont pas encore été établies. Ce médicament ne doit donc pas être utilisé dans ces tranches d'âge.
Informez votre médecin ou votre pharmacien/pharmacienne si vous
·souffrez d'autres maladies,
·avez des allergies ou
·prenez déjà d'autres médicaments (même en automédication !).

Opfolda peut-il être pris/utilisé pendant la grossesse ou l’allaitement ?

Contraception chez les femmes et fertilité
Les patientes en âge de procréer doivent utiliser des méthodes contraceptives fiables pendant le traitement et pendant 4 semaines après l’arrêt des deux médicaments.
Grossesse et allaitement
Si vous êtes enceinte ou que vous allaitez, si vous pensez être enceinte ou planifiez une grossesse, demandez immédiatement conseil à votre médecin ou pharmacien avant de prendre ce médicament.
Il n’y a pas d’expérience avec l’utilisation d’Opfolda en association avec la cipaglucosidase alfa pendant la grossesse.
·Vous ne devrez pas prendre Opfolda et/ou recevoir de la cipaglucosidase alfa si vous êtes enceinte. N’oubliez pas d’informer immédiatement votre médecin si vous débutez une grossesse, si vous pensez être enceinte ou si vous prévoyez de débuter une grossesse. Il peut y avoir des risques pour l’enfant à naître.
·Opfolda en association avec la cipaglucosidase alfa ne doit pas être administré aux femmes qui allaitent. Une décision devra être prise soit d’arrêter le traitement, soit d’arrêter l’allaitement.

Comment utiliser Opfolda ?

Veillez à toujours prendre ce médicament en suivant exactement les indications de votre médecin. Vérifiez auprès de votre médecin ou pharmacien/pharmacienne en cas de doute sur la manière d’utiliser ce médicament.
Quelle quantité d’Opfolda prendre ?
·Opfolda (miglustat) gélules doit être utilisé avec la cipaglucosidase alfa. Voir également la notice de la cipaglucosidase alfa.
·Si vous pesez 50 kg ou plus, la dose recommandée est de 4 gélules contenant chacune 65 mg de miglustat.
·Si vous pesez entre 40 kg et 50 kg, la dose recommandée est de 3 gélules.
À quelle fréquence prendre Opfolda ?
·Vous recevrez Opfolda et la cipaglucosidase alfa une fois toutes les deux semaines. Les deux médicaments sont utilisés le même jour.
·Prenez les deux médicaments en suivant exactement les instructions de votre médecin, voir figure 1, afin que votre traitement soit aussi efficace que possible.
Opfolda avec des aliments
Vous devez prendre Opfolda par voie orale à jeun.
·Jeûnez pendant 2 heures avant et 2 heures après la prise de ce médicament.
·Pendant cette période de jeûne de 4 heures, il est possible de consommer de l’eau, du lait de vache sans gras (écrémé), du thé ou du café. Ne consommez pas de crème, de lait de vache entier/demi-écrémé, de laits végétaux, de sucre ou d’édulcorants. Vous pouvez ajouter du lait de vache sans gras (écrémé) à votre thé ou café.
·Deux heures après la prise d’Opfolda, vous pouvez recommencer à manger et à boire normalement.
Figure 1. Calendrier de dosage

* Opfolda (miglustat 65 mg, gélules) doit être pris environ 1 heure avant le début de la perfusion de cipaglucosidase alfa, mais pas plus de 3 heures avant.
Passage d’une thérapie enzymatique substitutive (TES) à une autre
Si vous êtes actuellement traité(e) par un autre TES :
·Votre médecin vous dira quand arrêter l’autre TES avant de commencer à prendre Opfolda.
·Avertissez votre médecin lorsque vous avez terminé votre dernière dose.
Si vous avez pris plus d’Opfolda que vous n’auriez dû
Informez immédiatement votre médecin ou rendez-vous à l’hôpital si vous avez accidentellement pris plus de gélules que prescrit. Vous pourriez présenter un risque accru d’effets indésirables avec ce médicament (voir rubrique « Quels effets secondaires Opfolda peut-il provoquer ? »). Votre médecin vous fournira des soins de soutien appropriés.
Si vous oubliez de prendre Opfolda
Si vous oubliez de prendre une dose d’Opfolda, veuillez en parler à votre médecin ou à votre infirmier/ère. Contactez immédiatement votre médecin ou votre infirmier/ère pour reprogrammer la prise de miglustat en association avec la cipaglucosidase alfa dès que possible.
Si vous arrêtez de prendre Opfolda
Parlez à votre médecin si vous souhaitez arrêter le traitement par Opfolda. Les symptômes de votre maladie peuvent s’aggraver si vous arrêtez le traitement.
Ne déviez pas de la posologie prescrite. Si vous pensez que l'effet du médicament est trop faible ou trop fort, parlez-en à votre médecin ou à votre pharmacien/pharmacienne.

Quels effets secondaires Opfolda peut-il provoquer ?

Comme tous les médicaments, ce médicament peut provoquer des effets indésirables, mais ils ne surviennent pas systématiquement chez tout le monde.
Opfolda étant utilisé en association avec la cipaglucosidase alfa, des effets indésirables peuvent être causés par l’un ou l’autre de ces médicaments.
Les effets indésirables suivants peuvent survenir :
Réactions allergiques
Les réactions allergiques peuvent inclure des symptômes tels que : éruptions cutanées à tout endroit du corps, gonflement des yeux, difficultés respiratoires prolongées, toux, gonflement des lèvres, de la langue ou de la gorge, démangeaisons cutanées et urticaire.
Informez immédiatement un médecin ou un(e) infirmier/ère si vous présentez des réactions allergiques ou pensez que vous pourriez en présenter. Informez votre médecin ou infirmier/ère si vous avez déjà présenté de telles réactions.
Très fréquent (touche plus d'un patient sur 10)
·Maux de tête
Fréquent (touche 1 à 10 patients sur 100)
·Sensation de vertige
·Sensation de somnolence
·Toux
·Essoufflement (dyspnée)
·Rougeur soudaine du visage, du cou ou de la partie supérieure du thorax
·Sensation d'inconfort dans la poitrine
·Douleur dans la poitrine
·Éruption cutanée (rash), démangeaisons
·Augmentation de la tension artérielle
·Douleurs d’estomac
·Ballonnements
·Gaz ou flatulences
·Selles molles, liquides
·Selles difficiles (constipation)
·Vomissements
·Fatigue
·Nausées
·Fièvre
·Urticaire avec démangeaisons intenses (urticaire)
·Éruption cutanée avec démangeaisons, envie de se gratter (prurit)
·Frissons
·Gonflement ou douleur dans la zone du corps où l’aiguille a été insérée
·Crampes musculaires, douleurs musculaires, faiblesse musculaire
·Tremblements involontaires d’une ou de plusieurs parties du corps
·Transpiration accrue
·Douleurs
·Altération du goût
·Sensation de fatigue permanente ou somnolence
·Battement de cœur rapide
·Essoufflement
Peu fréquent (touche 1 à 10 patients sur 1 000)
·Respiration difficile provoquant une toux, un son sifflant (respiration sifflante) à l’expiration et un essoufflement (asthme)
·Réactions allergiques
·Maux d’estomac
·Gonflement des mains, des pieds, des chevilles, des jambes
·Gonflement de la peau
·Indigestion
·Maux de ventre
·Sensation constante de fatigue
·Mal de gorge ou irritation de la gorge
·Contractions douloureuses et anormales de la gorge
·Irritation de la bouche
·Douleur ou gêne dans la bouche
·Douleurs au niveau de la joue, des gencives, des lèvres, du menton
·Perte de force et d’énergie, sensation de faiblesse
·Sensation de malaise, sensation globale de lenteur
·Sensation de confusion
·Sensation de brûlure
·Égratignures ou lésions cutanées
·Variations de la température corporelle
·Pâleur inhabituelle de la peau
·Tension artérielle basse
·Gêne dans la gorge
·Gorge enflée
·Diminution du nombre de plaquettes ou d’un type de globules blancs ; observée dans les analyses
·Douleurs articulaires
·Douleur dans la zone entre la hanche et les côtes
·Fatigue musculaire
·Augmentation de la rigidité musculaire
·Trouble de l’équilibre
·Sensation de quasi-évanouissement
·Douleur d’un côté ou des deux côtés de la tête, douleur pulsatile, aura, douleur oculaire, sensibilité à la lumière (migraine)
·Sensation d'engourdissement, de picotements, de fourmillements
·Altération de la couleur de la peau
Si vous ressentez un quelconque effet indésirable, parlez-en à votre médecin ou votre pharmacien/pharmacienne. Ceci s’applique en particulier à tout effet indésirable qui ne serait pas mentionné dans cette notice.

À quoi faut-il encore faire attention ?

N’utilisez pas ce médicament après la date de péremption indiquée sur le flacon et la boîte après les lettres « EXP ». La date de péremption fait référence au dernier jour du mois.
Précautions de conservation
Ne pas conserver à des températures supérieures à 30°C.
Tenir hors de la portée des enfants.
Informations supplémentaires
Ne jetez aucun médicament au tout-à-l’égout ou avec les ordures ménagères. Demandez à votre pharmacien/pharmacienne d’éliminer les médicaments que vous n’utilisez plus. Ces mesures contribueront à protéger l’environnement.
Votre médecin ou pharmacien peut vous fournir plus d'informations. Ces professionnels possèdent les informations complètes destinées aux professionnels de santé.

Que contient Opfolda ?

Gélule de taille 2 avec capuchon opaque gris et corps opaque blanc, avec “AT2221” imprimé en noir sur le corps, contenant de la poudre blanche à blanc cassé.
Principes actifs
Le principe actif est le miglustat. Chaque gélule contient 65 mg de miglustat.
Excipients
Contenu de la gélule : amidon de maïs prégélatinisé, stéarate de magnésium (E470b), cellulose microcristalline (E460i), sucralose (E955), dioxyde de silicium colloïdal
Enveloppe de la gélule : gélatine, dioxyde de titane (E171), oxyde de fer noir (E172)
Encre d'impression : oxyde de fer noir (E172), hydroxyde de potassium (E525), propylène glycol (E1520), solution d'ammoniaque forte (E527), laque (E904)

Où obtenez-vous Opfolda ? Quels sont les emballages à disposition sur le marché ?

En pharmacie, uniquement sur présentation d'une ordonnance médicale.
Flacons de 4 et 24 gélules.

Numéro d'autorisation

67806 (Swissmedic)

Titulaire de l’autorisation

Amicus Therapeutics Switzerland GmbH
Seefeldstrasse 69
CH-8008 Zurich
Suisse

Cette notice d’emballage a été vérifiée pour la dernière fois en novembre 2023 par l’autorité de contrôle des médicaments (Swissmedic).