Qu’est-ce que l’Opfolda et quand doit-il être utilisé ?

Qu’est-ce qu’Opfolda ?
Opfolda est un médicament utilisé dans le traitement de la forme tardive de la maladie de Pompe chez l’adulte. Il contient le principe actif miglustat.
Dans quel cas est-il utilisé
Opfolda est toujours utilisé avec un autre médicament appelé « cipaglucosidase alfa », une thérapie enzymatique substitutive (TES). Il est donc très important que vous lisiez également la notice de la cipaglucosidase alfa.
Si vous avez d’autres questions sur ce médicament, interrogez votre médecin ou votre pharmacien/pharmacienne.
Comment agit Opfolda
Chez les patients atteints de la maladie de Pompe, les niveaux de l’enzyme alpha-glucosidase acide (GAA) sont faibles. Cette enzyme aide à contrôler les niveaux de glycogène (un type de glucides) dans l’organisme.
Dans la maladie de Pompe, des taux élevés de glycogène s’accumulent dans les muscles du corps. Cette accumulation empêche certains muscles de fonctionner correctement : il s’agit par exemple de ceux qui vous aident à marcher, des muscles situés sous les poumons qui vous aident à respirer et du muscle cardiaque.
Opfolda se lie à la cipaglucosidase alfa pendant le traitement. Cela rend la forme de la cipaglucosidase alfa plus stable, de sorte qu’elle peut être plus facilement absorbée à partir du sang par les cellules musculaires affectées par la maladie de Pompe. Lorsqu’elle se trouve dans les cellules, la cipaglucosidase alfa agit de la même façon que la GAA pour aider à décomposer le glycogène et à contrôler son taux.
Soumis à prescription médicale.