Qu'est-ce que Hemgenixt et quand doit-il être utilisé?

Hemgenix est un médicament de thérapie génique qui contient la substance active etranacogene dezaparvovec.
Un médicament de thérapie génique agit en introduisant un gène dans l'organisme pour corriger une anomalie génétique.
Les personnes atteintes d'hémophilie B sont nées avec une forme altérée d'un gène nécessaire pour fabriquer le facteur IX, une protéine essentielle pour que le sang forme des caillots et arrête ainsi les saignements. Les personnes atteintes d'hémophilie B ont des taux insuffisants de facteur IX et sont sujettes à des épisodes de saignements internes ou externes.
Hemgenix est utilisé pour le traitement de l'hémophilie B sévère et modérément sévère chez les adultes avec un titre d'anticorps neutralisants dirigés contre la protéine de la capside virale de l'AAV5 inférieur ou égal à 1:900 pour réduire la fréquence des saignements et le besoin d'une substitution par le facteur IX exogène destinée à augmenter la concentration en facteur IX dans le sang.
Comment agit Hemgenix?
La substance active de Hemgenix est basée sur un virus qui ne provoque pas de maladie chez les humains. Ce virus a été modifié afin de ne pas pouvoir se propager dans l'organisme, mais de pouvoir délivrer une copie du gène du facteur IX dans les cellules du foie (gène variant du facteur IX de coagulation humain présent naturellement dans le sang des personnes saines, appelé variant Padua). Cela permet au foie de produire la protéine facteur IX et d'augmenter les taux de facteur IX fonctionnel dans le sang. Cela aide le sang à coaguler plus normalement et évite ou réduit les épisodes de saignements.
Sur prescription du médecin.