De quoi faut-il tenir compte en dehors du traitement?

Mises en garde et précautions
Adressez-vous à votre médecin ou infirmier/ère avant de recevoir Casgevy.
Avant le traitement par Casgevy
·Vous recevrez deux autres types de médicaments avant de recevoir Casgevy. Pour plus d'informations sur ces médicaments, voir «Comment utiliser Casgevy ?».
·Un ou plusieurs médicament(s) pour la mobilisation provoquant le déplacement des cellules souches sanguines de la moelle osseuse vers la circulation sanguine, afin qu'elles puissent être prélevées pour la fabrication de Casgevy. Cette étape durera deux à six jours.
·Un médicament pour le conditionnement, qui sera administré peu de temps avant la perfusion de Casgevy. Cela permettra de libérer de l'espace dans la moelle osseuse pour permettre aux nouvelles cellules sanguines de se développer après le traitement par Casgevy.
·Le médecin vous expliquera quel est l'effet possible sur la fertilité du médicament utilisé pour le conditionnement. Voir ci-dessous à la rubrique «Casgevy peut-il être utilisé pendant la grossesse ou l'allaitement ?».
·Chez les patients atteints de drépanocytose, il peut être plus difficile que chez les patients atteints de TDT d'obtenir le déplacement des cellules souches sanguines à partir de la moelle osseuse et donc de prélever les cellules. Le nombre de cycles de mobilisation et de prélèvement nécessaires peut donc être plus élevé chez les patients atteints de drépanocytose que chez les patients atteints de TDT.
Après le traitement par Casgevy
·Vous aurez temporairement des taux plus faibles de cellules sanguines, jusqu'à ce que les cellules contenues dans Casgevy s'implantent dans votre moelle osseuse. Cela comprend:
·Un taux faible de plaquettes (les cellules qui contribuent à la coagulation du sang). Cela peut entraîner des saignements.Informez immédiatement votre médecin si vous présentez l'un des signes suivants de taux faible de plaquettes: maux de tête intenses, ecchymoses inhabituelles, saignements prolongés ou saignements en l'absence de blessure tels que saignements de nez, des gencives, présence de sang dans les urines, les selles, les vomissures ou les expectorations.
·Un taux faible de neutrophiles (un type de globules blancs qui combattent les infections). Cela peut entraîner une sensibilité accrue aux infections.Informez immédiatement votre médecin si vous présentez l'un des signes suivants de taux faible de globules blancs : fièvre, frissons ou autres signes d'infections tels que mal de gorge, toux ou essoufflement, douleur ou sensation de brûlure en urinant ou besoin fréquent d'uriner ou diarrhée.
·Votre médecin surveillera vos taux de cellules sanguines et vous prescrira un traitement si nécessaire. Il vous dira quand vos taux de plaquettes et de neutrophiles seront revenus à des valeurs sûres.
·Le médecin surveillera vos taux de cellules sanguines et votre état de santé général afin d'aider les chercheurs à comprendre les effets à long terme de Casgevy.
·Chez certains patients, le taux d'hémoglobine peut être inférieur aux valeurs normales attendues pour leur âge et leur sexe.
·Il existe un risque théorique de cancers du sang (syndrome myélodysplasique, leucémie ou lymphome) après le traitement par Casgevy, bien qu'il n'ait pas été observé de cas dans les études menées avec Casgevy. Votre médecin demandera un bilan de contrôle au moins une fois par an pendant au moins 15 ans afin que des signes de cancer du sang puissent être détectés.
·Les composants diméthylsulfoxyde (DMSO), dextran 40 et Cas9 contenus dans Casgevy peuvent provoquer des réactions allergiques graves. Votre médecin ou infirmier/ère vous surveillera afin de détecter des signes et symptômes de réaction allergique pendant et après la perfusion de Casgevy. Voir également «Casgevy contient du sodium et du diméthylsulfoxyde (DMSO)» à la rubrique «Quelles sont les précautions à observer lors de l'utilisation de Casgevy ?».
·Casgevy est soumis à des tests destinés à rechercher la présence d'agents infectieux, mais il subsiste un faible risque d'infection. Votre médecin ou infirmier/ère vous surveillera afin de détecter des signes et symptômes d'infection et un traitement approprié vous sera prescrit le cas échéant.
·Après le traitement par Casgevy, vous ne devrez jamais faire de don de sang, d'organes, de tissus ou de cellules.
·Casgevy est fabriqué à partir de vos propres cellules sanguines et n'est administré qu'à vous-même. Les informations sur les médicaments à base de cellules doivent être conservées pendant 30 ans à l'hôpital où le traitement est administré. Les informations conservées comporteront votre nom, le nom du produit et le numéro du ou des lot(s) de Casgevy que vous avez reçu(s).
Si le traitement par Casgevy ne peut pas être administré ou échoue
Si Casgevy ne peut pas être administré après le traitement de conditionnement, ou si les cellules souches sanguines modifiées ne s'implantent pas, le médecin pourra décider de vous injecter dans une veine vos propres cellules (cellules souches sanguines non modifiées dites cellules de secours) ayant été prélevées et conservées avant le début du traitement (voir «Comment utiliser Casgevy ?»). Si vous recevez les cellules de secours, vous ne tirerez aucun bénéfice du traitement et vous aurez toujours besoin d'un traitement de la TDT ou de la drépanocytose.