Qu'est-ce que Casgevy et quand doit-il être utilisé?

Selon prescription du médecin.
Qu'est-ce que Casgevy
Casgevy est un médicament de thérapie génique qui contient la substance active exagamglogène autotemcel.
Casgevy est fabriqué spécifiquement pour vous à partir de vos propres cellules souches sanguines. Les cellules souches sanguines sont des cellules qui peuvent se transformer en d'autres types de cellules sanguines, globules rouges, globules blancs et plaquettes. Ces cellules sont prélevées à partir de votre sang, puis sont génétiquement modifiées et vous sont ensuite réinjectées à l'hôpital sous forme de greffe.
Dans quel cas Casgevy est-il utilisé
Casgevy est utilisé pour traiter:
·Les patients âgés de 12 ans et plus atteints de bêta-thalassémie qui ont besoin de transfusions sanguines régulières (bêta-thalassémie dépendante des transfusions, TDT). Chez les patients atteints de TDT, l'organisme ne produit pas suffisamment d'hémoglobine, une protéine présente dans le sang qui transporte l'oxygène dans tout le corps, en raison d'une anomalie génétique. Cela entraîne une anémie et les patients ont besoin de transfusions sanguines régulières.
·Les patients âgés de 12 ans et plus atteints de drépanocytose qui présentent des crises douloureuses fréquentes (appelées crises vaso-occlusives ou CVO). Les patients atteints de drépanocytose ont un type d'hémoglobine (HbS, S étant l'abréviation du mot anglais «sickle» qui signifie «faucille») différent de celui des autres personnes en raison d'une anomalie génétique. La présence d'HbS entraîne la production de globules rouges anormaux en forme de faucille qui s'agrègent et ne peuvent pas circuler librement dans les vaisseaux sanguins. Cela entraîne une obstruction des vaisseaux sanguins, ce qui provoque des crises vaso-occlusives.
Comment agit Casgevy
Casgevy agit en augmentant la synthèse d'un type spécial d'hémoglobine appelée hémoglobine F (hémoglobine fœtale, ou HbF). L'augmentation de l'HbF améliore la synthèse et la fonction des globules rouges. De ce fait, les patients atteints de TDT peuvent ne plus avoir besoin de transfusions sanguines et les patients atteints de drépanocytose peuvent ne plus présenter de crises vaso-occlusives.